Un fármaco «andaluz» contra el Alzheimer

La enfermedad del Alzheimer es una de las causas más comunes de demencia en España y en el mundo. Millones de personas sufren cada año las duras consecuencias de una enfermedad neurodegenerativa que provoca la pérdida paulatina de memoria . Según los últimos datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), unas 800.000 mil personas padecen esta enfermedad en el país. Entre un tres y un cuatro por ciento de la población de entre 75 y 79 años está diagnosticada de Alzheimer, una cifra que se eleva hasta un 34 por ciento en mayores de 85 años.

Por este motivo, científicos de todo el mundo centran sus esfuerzos en encontrar la fórmula capaz de neutralizar la enfermedad. Un grupo de investigadores de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla está ahora más cerca de ello. El equipo ha identificado que las hormonas esteroideas afectan al desarrollo del Alzheimer. Este hallazgo ha propiciado la identificación de un fármaco para tratar esta enfermedad neurodegenerativa del sistema nervioso central, el STX64.

El estudio, que se ha publicado en la prestigiosa revista internacional Nature Communications con el título “Steroid hormones sulfatase inactivation extends lifespan and ameliorates age-related diseases”, está dirigido por el doctor e investigador de la UPO Manuel Muñoz, del Departamento de Biología Molecular e Ingeniería Bioquímica, que desarrolla su labor de investigación en el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (centro mixto del CSIC, UPO y la Junta de Andalucía).

La investigación comenzó con una idea distinta: entender cómo hay individuos que viven más y otros que viven menos. “Queríamos conocer cómo se regula un proceso biológico y universal como es el envejecimiento”, explica Muñoz. Para ello, decidieron trabajar con gusanos milimétricos –lo que en el argot científico se conoce como nematodos– y observaron diferentes cepas –a las que cada una le falta un gen distinto– para identificar cuáles eran longevas. Una vez que obtuvieron los resultados, sacaron una primera patente y se la mostraron a las industrias farmacéuticas. Sin embargo, estas rechazaron la iniciativa porque “el envejecimiento no se considera una patología y no hay ensayos clínicos diseñados para probar si un compuesto hace que la gente viva más tiempo”, señala el investigador. En ese instante, el equipo de científicos rediseñó el marco de la investigación y concluyó que “el envejecimiento en si no te mata sino la intranquilidad de saber las enfermedades que van asociadas como pueden ser el Parkinson o el Alzheimer”, explica el investigador. Así las cosas, generaron un modelo de Alzheimer y Parkinson en los gusanos y probaron su compuesto para concluir que efectivamente existía una mejora de esas enfermedades asociadas. Los investigadores descubrieron que determinadas hormonas esteroideas modificadas, a las cuales se les añade un grupo sulfato, mejoraban los síntomas en los nematodos con Alzheimer.

Tras probar los resultados en los gusanos, el experimento siguió con ratones con Alzheimer y volvieron a constatar que el compuesto con el que habían dado mejora la enfermedad en dos procesos fundamentales. Es decir, este fármaco es capaz de reducir el tamaño y el número de los acúmulos tóxicos que se generan en el cerebro durante el desarrollo de la enfermedad y a su vez se observa que los ratones que están tratadosrecuperan perfectamente la memoria como si no estuvieran enfermos.

A partir de este último hallazgo, descubren que una multinacional farmacéutica había diseñado un fármaco con el mismo compuesto y que elimina la misma cepa, pero con el fin de tratar el cáncer de mama. La entidad desarrolló el medicamento, pasó todas las fases de toxicidad y se administró en humanos con cáncer de mama, pero no mejoraron más que los que habían sido tratados con los medicamentos y medios habituales. Con este fármaco, que se administra por vía oral, se puede eliminar la actividad de la misma proteína que los investigadores andaluces atacaban para tratar el Alzheimer, pero sin necesidad de hacer una modificación genética, simplemente con la ingestión de este compuesto. Los resultados en los animales son exactamente los mismos, mejoran los síntomas del Alzheimer e incrementa la longevidad en los sanos.

Llegados a este punto, para avanzar en el desarrollo del fármaco, tres de los investigadores han constituido la empresa Olavide Neuron STX S.L y han obtenido una patente europea sobre el compuesto STX64 para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. Gracias a que ya tienen todas las patentes y a que la multinacional farmacéutica cedió todos los derechos de uso, se podrían comenzar a hacer los ensayos en humanos relativamente pronto, “de aquí a un año si todo va bien”, afirma Muñoz.

Los investigadores aseguran que creen en el trabajo que están realizando y manifiestan que “es un sueño” hecho realidad. No es para menos, estos científicos españoles están más cerca que nunca de ponerle freno a una de las enfermedades más agresivas del panorama actual. Su principal meta es poder “frenar su desarrollo” aunque insisten en “la reversión” que se observa en los ratones –que son capaces de mejorar– para resaltar que incluso podría esperarse que el uso del fármaco STX64 también ayude a mejorar y revertir la enfermedad en las personas que sufren demencias neurodegenerativas.