Sanidad

Estos han sido los nuevos "fármacos estrella" de 2024

La inversión en I+D farmacéutica da sus frutos: del cáncer al alzhéimer, 46 medicamentos innovadores aprobados en Europa el año pasado

Medicamentos genéricos del tercer mundo para los pacientes andaluces
Medicamentos más importantes aprobados en 2024larazon

El año 2024 ha visto la llegada a Europa de varios nuevos medicamentos disruptivos, bien por su grado de innovación o bien porque aportan soluciones a condiciones que no la tenían. Así se desliga del último informe anual sobre aprobaciones de fármacos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que se publica esta mañana.

En él se refleja cómo en el año que dejamos atrás la EMA recomendó la autorización de comercialización de 114 medicamentos, de los cuales 46 son opciones terapéuticas novedosas. En la práctica, la consideración de "medicamento innovador" significa que estos casi 50 fármacos contienen un principio activo nuevo que nunca antes había sido autorizado en la Unión Europea. Además, hasta 15 de estos nuevos medicamentos lo son para enfermedades consideradas raras o poco frecuentes.

Pero, además, hemos mejorado de un año a otro. Los 46 nuevos medicamentos aprobados en 2024 supone que se autorizaron siete más que los 39 aprobados en 2023. La cifra se encuentra dentro de la media de las innovaciones que se aprueban cada año: de hecho, en el último lustro, la EMA ha aprobado algo más de 200 nuevos principios activos.

Pero, ¿cuáles han sido los nuevos fármacos estrella de 2024? En su informe anual Human Medicines in 2024, la agencia europea afirma que entre los nuevos tratamientos aprobados "hay una serie de medicamentos que destacan por su contribución a abordar necesidades de salud pública o por la evidente innovación que suponen". A continuación, explicamos cuáles han sido los medicamentos más importantes del año y por qué.

Nuevos medicamentos para alzhéimer precoz

En cuanto a áreas terapéuticas, la oncología fue el área con mayor número de nuevos medicamentos innovadores, con 13 aprobaciones, seguida de la hematología, que tuvo hasta 10 nuevos principios activos, de los que cuatro fueron para enfermedades raras de la sangre. También destacó el área cardiovascular, con la llegada de tres medicamentos con nuevos principios activos.

En el área de la neurología, destacan el nuevo medicamento dirigido para el tratamiento del Alzheimer temprano y otro para el tratamiento de adultos con un tipo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Además, fueron muy aplaudidos tres medicamentos para enfermedades raras en el área de hematología:

  • Una terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B,
  • un medicamento para la hemoglobinuria paroxística nocturna
  • y la primera monoterapia para la anemia hemolítica en los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna
Además, en el área cardiovascular se aprobó un medicamento para la hipertensión arterial pulmonar, también considerada una patología poco frecuente.

También se destaca en el informe la aprobación de 6 medicamentos con la denominación PRIME (Priority Medicines), lo que significa que van dirigidos a necesidades médicas no cubiertas en enfermedades que aún no tienen tratamiento efectivo.

"El programa PRIME tiene como objetivo ayudar a los pacientes a beneficiarse lo antes posible a partir de medicamentos prometedores dirigidos a una necesidad médica insatisfecha", explica Isabel Pineros, directora del Departamento de Prestación Farmacéutica y Acceso de Farmaindustria, la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica establecida en España.

Sin inversión, no serían posibles. "Para este tipo de medicamentos y para los que suponen una evidente ventaja terapéutica, se hace necesario un procedimiento especial de financiación que permita a los pacientes beneficiarse de las innovaciones de forma urgente, como recoge la Propuesta para el acceso temprano a los medicamentos innovadores de Farmaindustria", señala la experta.

Además, la EMA resalta en su informe la aprobación de otros 3 tratamientos por su innovación: la primera forma de adrenalina sin agujas y de menor tamaño para tratar reacciones alérgicas, el primer tratamiento para tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau y una nueva combinación de antibióticos para el tratamiento de infecciones graves.

Por otro lado, en 2024 se recomendaron 90 extensiones de indicación, de las que 40 son extensiones de medicamentos para uso pediátrico que ya están autorizados en adultos, poniéndose de relevancia la apuesta de las compañías farmacéuticas de incluir en la innovación terapéutica y adaptar los medicamentos para los pacientes pediátricos.

También fue un buen año en cuanto a la innovación en vacunas. La Agencia europea destaca en este caso la recomendación de aprobación de varias vacunas nuevas, incluida una para proteger contra la enfermedad de Chikungunya (que trasmite el mosquito del dengue, presente en España) y una nueva vacuna de ARNm contra la enfermedad del tracto respiratorio inferior causada por el virus respiratorio sincitial (VSR), además de la ampliación del uso de una vacuna mpox (viruela del mono) para proteger a los adolescentes de 12 a 17 años.