Albrioza, así es el fármaco más esperanzador contra la ELA

Canadá ha aprobado una terapia experimental para esta enfermedad neurodegenerativa para la que existen pocos tratamientos efectivos

Cada año, unas 700 personas son diagnosticadas en España con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa y letal que genera mucha discapacidad y para la que no existe cura a día de hoy.

La ELA es una afección del sistema nervioso central que provoca que las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal dejen progresivamente de funcionar y mueran. De esta manera, se produce una atrofia muscular que lleva a la parálisis. Se trata de la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras la demencia y la enfermedad de párkinson. Solo en España afecta a unas 3.000 personas y la edad de comienzo frecuente de la enfermedad es entre los 45 y 70 años aproximadamente.

En casi la mayoría de los pacientes la ELA se inicia en los músculos que controlan el habla, la deglución y la masticación o en los músculos de las extremidades y solo un pequeño grupo de casos presenta un inicio generalizado o respiratorio. Suele tener un mal pronóstico, ya que el 95% de los afectados fallecen tras 10 años de evolución de la enfermedad. Desde el inicio de los síntomas, la mitad de las personas que padecen ELA fallecen en menos de tres años, un 80% en menos de cinco años, y la mayoría (el 95%) en menos de 10 años.

Por ahora, la ELA no tiene cura. Solo existen tratamientos farmacológicos y terapéuticos que atrasan los síntomas. A día de hoy, el riluzol es el único medicamento aprobado en Europa específico para esta enfermedad, siendo capaz de puede extender la supervivencia del paciente una media de tres meses.

Sin embargo, en los últimos días se ha conocido una noticia esperanzadora para los enfermos de ELA. Canadá acaba de aprobar una terapia, que todavía se encuentra en fase experimental, para tratar la enfermedad. Se trata de AMX0035, conocido como el fármaco Albrioza, un preparado oral diluido en agua que combina dos moléculas: fenilbutirato de sodio, un suplemento para regular enzimas hepáticas, y taurursodiol, para tratar un trastorno de urea pediátrico.

“La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”, explicaron los científicos a cargo del estudio publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, los pacientes participantes en el experimento con Albrioza consiguieron frenar un 25% el deterioro funcional en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Las personas con esclerosis amiotrófica que recibieron el tratamiento con AMX0035 durante más tiempo tuvieron de media unos 6,5 meses más en comparación con los que no tomaron la medicación antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o de morir.

Pese a no haber completado todas las fases de investigación, la administración sanitaria Health Canada ha dado luz verde al medicamento Albrioza, pero con la condición de que Amylyx Pharmaceuticals, la pequeña empresa farmacéutica de Massachusetts que lo produce, proporcione más información sobre su efectividad.

La compañía también solicitó la aprobación del fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) que, de momento, ha denegado su uso porque, aunque lo considera un compuesto seguro, opina que aún no está demostrada su eficacia. Los expertos estadounidenses han emplazado a la farmacéutica a aportar más pruebas de que Albrioza funciona antes del 29 de septiembre, cuando volverán a plantearse su uso en el país.