Sanidad rechaza la financiación de terapias dirigidas frente al sarcoma

El sarcoma es un cáncer raro, del que se detectan unos 3.000 casos al año en España, y sobre el que apenas hay investigación. Se trata de una patología poco frecuente que puede verse en todas las edades y comprende más de 100 subtipos. Este tipo de tumores se divide en sarcomas de partes blandas y sarcomas del esqueleto. Pueden originarse en el tejido graso, el muscular, los tendones, los vasos sanguíneos, los nervios e incluso los tejidos profundos de la piel. En algunas ocasiones, pueden provocar metástasis en otras partes del cuerpo.

La aprobación de fármacos dirigidos a una alteración genómica determinada –la fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (NTRK)– ha cambiado por completo el panorama para las personas que padecen este tipo de tumores, cuadruplicando su esperanza de vida– de 10 a 40 meses (casi 4 años). Se trata de dos medicamentos Vitrakvi (nombre comercial de larotrectinib), de Bayer, y Rozlytrek (nombre comercial de entrectinib), de Roche, que se utilizan para tratar tumores sólidos en los que este gen está representado. De ellos, sólo el primero tiene indicación pediátrica (de 0 a 12 años).

«La alteración tiene una incidencia baja en un número muy amplio de tumores (tanto en menores como en adultos). En infantiles, llega a ser del 90% –como puede ser en el fibrosarcoma infantil– pero hay tumores en edad adulta en los que, aunque la presencia de este gen es baja –como del 1%– está presente en hasta 20 tipos distintos de cáncer, como puede ser pulmón, páncreas o tumores de la vía biliar. La clave es que, para cualquier tumor que la presente, el uso de estos fármacos supone un cambio radical e indiscutible de pronóstico» explica Jesús García-Foncillas, director del Instituto de Oncología de la Fundación Jiménez- Díaz.

Sin embargo, el Ministerio de Sanidad lleva tres años rechazando su financiación, alegando –en el caso de larotrectinib– por un lado, que «los datos de eficacia y seguridad son preliminares» y que su aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas inglés) es provisional y, por otro, criterios de racionalización del gasto público e impacto presupuestario del Sistema Nacional de Salud (SNS).

Los argumentos no tienen solidez ya que, por una parte, la autorización temporal de la EMA no responde a que el fármaco no haya demostrado suficiente beneficio, sino que es una práctica habitual cuando la incidencia es muy baja y, además, ha sido renovada cada año desde que se concedió en 2020. Por otra, el impacto sobre el SNS es menor, ya que la incidencia de los tumores a los que va dirigido este fármaco es de 0,1 a 3 casos cada 100.000 adultos, y de 0,03 a 0,23 casos cada 100.000 niños. «Desde la comunidad científica y clínica tenemos esperanza en que se apruebe por dos razones: son muy pocos casos pero, en ellos, el tratamiento marca una diferencia sobre la que no cabe duda alguna», detalla García-Foncillas.

Financiados en Europa

«Los fármacos están aprobados y financiados en otros países europeos, como Italia o Alemania, y no existe un tratamiento alternativo para los pacientes de sarcoma. La decisión tomada por Sanidad implica que los fármacos no pueden ser prescritos en España, por lo que los pacientes no tienen acceso a estos medicamentos. Además, en caso de acceder, su coste se estima –en el caso de Vitrakvi– en 5.000 euros mensuales. Teniendo en cuenta que el periodo medio de tratamiento es de unos seis meses, hablamos de unos 30.000 € en total, lo cual resulta completamente inaccesible para los pacientes», detalla Iara Mantiñán, presidenta de la Asociación de Sarcomas Grupo Asistencial (Asarga). «Además –añade– «la comunidad médica no lo recetará y los pacientes no sabrán que existe esta opción, recurriendo a opciones antiguas y mucho menos eficaces».

En octubre de 2022, Asarga, junto a otras asociaciones de pacientes, se reunió con la dirección general de Farmacia, que lidera Cesar Hernández. «Le trasladamos nuestras preocupaciones e insistimos en la necesidad de financiar este fármaco, ya que no existe una alternativa más eficaz actualmente», señala Mantiñán. Pese a que obtuvieron el compromiso de palabra de Hernández como respuesta– «nos dijo que no se movería de la mesa de negociación de la Comisión Interministerial de Precio de los Medicamentos (CIMP) hasta que no hubiera un acuerdo de financiación», señala la presidenta de Asarga– la realidad es que la promesa no se ha cumplido. Tampoco hay mucha esperanza de que se produzca alguna novedad en la reunión de la Comisión convocada para este lunes 24 de julio, post electoral.

"El sistema no está preparado"

La alteración genética a la que van dirigida estos fármacos se puede encontrar hasta en 20 tumores distintos. Pero para detectarla se necesitaría que el diagnóstico molecular se hiciera de un modo masivo. «La medicina de precisión es el paradigma, pero el sistema no está preparado», destaca García- Foncillas. Y es que la política de financiación de nuevos medicamentos en España está marcada por la teoría clásica en la que se analizan fármacos en relación al tipo de tumor al que van dirigidos. Sin embargo, el avance en la oncología de precisión impone un cambio radical de rumbo. Una vez más, la ciencia va por delante de las regulaciones. "El diagnóstico molecular y los biomarcadores permiten identificar alteraciones genéticas que están presentes en distintos tipos de cáncer, pero el financiador no cuenta, por el momento, con parámetros de medida adaptados a esa nueva realidad", explica el oncólogo.

Por el momento, la petición de las asociaciones de pacientes es que exista un protocolo obligatorio de derivación de los casos a uno de los 7 Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) que existen en España (3 en Barcelona, 2 en Madrid, 1 en Sevilla y 1 en Valencia) . «Sacamos la primera propuesta no de ley (PNL) a nivel nacional con Ana Prieto (PSOE) en marzo de 2023, que fue aprobada por unanimidad, pero quedó paralizada por la disolución de las cortes y la convocaroria de elecciones», explica Iara Mantiñan.