«Esperamos poder dar un nuevo medicamento a los pacientes con ELA en 2024»

Hay pocas opciones de tratamiento para los enfermos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Una cruda realidad que, en breve, pueden contar con una nueva alternativa terapéutica, eso sí, pendiente todavía de su aprobación en Europa. A TU SALUD habla con Elena Molina la responsable en España de Amylyx, el laboratorio que lo desarrolla.

¿Cómo actúa este medicamento? ¿Qué resultados han obtenido con su medicamento para la ELA?

La terapia es una combinación de dos moléculas que lo que hace, lo que ha demostrado en un estudio fase 2, es ralentizar el progreso de la enfermedad, por un lado, y una mayor supervivencia por otra. La progresión de la enfermedad, la pérdida de función, se mide con una escala: el ensayo la mide y compara el brazo placebo con el del tratamiento y así se vio que en seis meses hay un 25% de diferencia a favor, o sea, en la ralentización de la progresión y en la preservación de la funcionalidad en los que están en tratamiento. La mayor supervivencia todavía no sube de los seis meses.

¿Cómo lo logra, cuál es su mecanismo de acción?

Es un mecanismo más que ayuda, que se suma a lo que ya existe, porque ahora mismo en Europa solo hay aprobada una terapia. En el ensayo clínico los pacientes estaban en esta terapia y, además, se les facilitaba este nuevo tratamiento.

Está aprobado en Estados Unidos por la FDA y tiene una aprobación condicional también en Canadá. ¿Cuándo está indicado y de qué forma? ¿Se suma a otros tratamientos o hay que cumplir algún requisito para recibirlo?

Lamentablemente, en ELA no tenemos la posibilidad de decir primera segunda y tercera línea porque lo que hay es muy limitado.

¿Cuándo creen que podrá estar aprobada en Europa?

Nos gustaría que la aprobación fuese antes del 2025. Tenemos que tener en cuenta también que es una aprobación condicional, que es un procedimiento que la Agencia Europea (EMA) usa en ciertos casos. También, en paralelo, estamos llevando a cabo un ensayo fase 3 en más de 600 pacientes –la mayoría de ellos en Europa, también en España– que es importante para que dé información sobre esta potencial terapia, y que se añada a toda la información que ya tiene la EMA. Si conseguimos la aprobación de Europa va a ser abrir la puerta la esperanza para que nuevas terapias se vayan sumando.

¿Cuál es el papel de España en este ensayo?

España participa con cinco centros (el Hospital de Bellvitge y el Hospital del Mar, en Barcelona, el Hospital de la Fe en Valencia, el Hospital de Donostia y el de San Rafael en Madrid). No puedo decir exactamente el número de pacientes, pero con una gran cantidad.

¿Por qué es tan difícil encontrar tratamientos eficaces en ELA?

Creo que a todo el mundo le suena la ELA pero, a nivel de patología todavía, aunque cada vez comprendemos más de su etiología o de la patología, todavía nos queda mucho por conocer. Es una enfermedad que es dramática y en España hay unos 3.000 pacientes, y cada uno es un mundo. La esperanza de vida para ellos está entre los dos y cinco años. Nos falta mucho por conocer de la patología porque es multifactorial, no hay una sola causa de que tengas ELA, y el que sea multifactorial hace que encontrar una sola terapia sea complicado. Al final, el tratamiento para poder frenar su avance será una combinación de múltiples terapias precisamente por eso, porque hay algunas que son de origen genético, una pequeña cantidad, otra que puede ser por origen más ambiental, a nivel de estrés oxidativo en la neurona... Pero bueno, tenemos una gran esperanza, mucha ilusión de poder poner a disposición de las personas que viven con ELA una nueva terapia.

Están especializados en la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, especialmente neurodegenerativas. ¿Cómo es esta especialización?

Cuando los dos CEOs de la compañía, que estudiaron en la Universidad de Brown, la fundaron en 2013, se empezaron a plantear porqué no había éxito en estas enfermedades. En otras áreas terapéuticas sí que es verdad es mucho más fácil, o la sensación que tenemos es que hay más innovación y que se desarrollan nuevos medicamentos, pero el área de las enfermedades neurodegenerativas, que provocaron un gran sufrimiento y son muy dramáticas, cuesta mucho ese desarrollo. Entonces, con esa idea en la cabeza fundaron la compañía. Ahora mismo la prioridad es ELA, pero hay otras áreas, otras indicaciones y otras enfermedades en las que se está intentando también encontrar o desarrollar terapias.

¿Como cuáles?

Es muy pronto para que se las comente. Hay un ensayo en alzhéimer pero ahora la verdad es que no es la prioridad. Se publicó un ensayo que se llama Pegasus, y Amylyx ha anunciado este mes que hay un primer participante en estudio en fase II del medicamento AMX0035 para el tratamiento del síndrome de Wolfram, pero la prioridad es ELA. Es que es dramático para los pacientes, para los cuidadores y para las familias. Vas perdiendo todas tus capacidades, tus funciones, y en el momento en que lo diagnostican es una lucha contrarreloj.