«Esperamos tener muy pronto resultados del uso de la terapia génica en DMAE»

¿Qué es y en qué forma puede presentarse la degeneración macular asociada a la edad (DMAE)?

Es una enfermedad crónica que suele aparecer en personas con edad superior a 50 años. Las fases iniciales de la enfermedad son asintomáticas, pero en las fases avanzadas se puede perder visión por dos causas: atrofia progresiva de la retina y de las capas que están por debajo de la retina o crecimiento de vasos anómalos debajo o dentro de la retina. La primera forma de la enfermedad recibe el nombre de DMAE atrófica o seca y es la más frecuente. La segunda forma es la DMAE exudativa o húmeda. La pérdida de visión suele ser diferente en cada una de ellas. En la seca se acompaña de una pérdida progresiva de visión, mientras que la húmeda suele debutar con una pérdida de visión más repentina o brusca.

Investigan un nuevo tratamiento con terapia génica para tratar la DMAE seca o atrófica. ¿En qué consiste?

En este momento iniciamos un nuevo estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la inyección intravítrea de un nuevo tratamiento de terapia génica que busca corregir alguna de las mutaciones genéticas que se han encontrado en pacientes con esta forma.

¿Qué ventajas aporta este nuevo abordaje respecto del que se hace actualmente?

Este nuevo tratamiento en investigación aporta, principalmente, dos ventajas. En primer lugar, permite tratar lesiones que no afectan al centro de la mácula (la zona central de la retina), es decir, tratar a pacientes con mejor visión. En segundo lugar, el tratamiento se administra mediante una inyección intravítrea, no siendo necesaria la realización de una cirugía.

Tienen en marcha dos ensayos que usan terapia génica para tratar la DMAE seca. ¿Qué resultados han obtenido hasta el momento?

Efectivamente, llevamos unos tres años participando en dos ensayos clínicos para evaluar si la terapia génica puede evitar o reducir la progresión de la forma seca de la enfermedad. En este momento, se está realizando un análisis preliminar de los resultados y esperamos tener la información muy pronto. A diferencia del nuevo tratamiento al que antes he hecho mención, en los estudio actuales la ruta de administración de la terapia génica es subretiniana. Es decir, es necesario hacer una cirugía llamada vitrectomía que nos permite abordar el espacio subretiniano con una microcánula y administrar, a este nivel, la terapia génica. La vitrectomía es una técnica quirúrgica muy segura en la que tenemos experiencia desde hace muchos años.

"Queremos empezar estudios en los que se aplique terapia génica en edema macular diabético"

¿Cuándo tiene previsto finalizarlo y qué objetivos pretenden alcanzar?

Los ensayos en los que hemos estado trabajando en los últimos años han terminado ya el reclutamiento de pacientes, pero después se continuará con los estudios de extensión por unos cinco años más. El ensayo clínico en el que se aplica el nuevo tratamiento de terapia génica para DMAE seca con inyección intravítrea, tendrá una duración de, aproximadamente, dos años.

¿Qué tipo de pacientes podrían beneficiarse de este nuevo tratamiento?

Podrían beneficiarse los pacientes con DMAE seca o atrófica que tengan placas de atrofia geográfica en cualquier zona de la mácula. El tamaño de las lesiones y la visión, son también criterios que deben evaluarse para ver si un paciente es candidato a entrar en los estudios.

Creo que también participan en un ensayo en DMAE exudativa o húmeda. ¿Qué es lo que están investigando exactamente?

Efectivamente, vamos a comenzar muy pronto con un estudio en la otra forma de la enfermedad, en la DMAE exudativa o húmeda. Su tratamiento actualmente consiste en la inyección intravítrea de unos fármacos llamados antiangiogénicos que bloquean unos factores implicados en su aparición. Entre ellos, cabe destacarse el factor de crecimiento endotelial vascular. Pues bien, los antiangiogénicos que se inyectan como tratamiento de la forma húmeda son anticuerpos, o partes de anticuerpos, que bloquean este factor de crecimiento endotelial vascular. El objetivo de la terapia génica, en el estudio en el que vamos a participar, consiste en modificar genéticamente las células de la retina para que puedan convertirse en productoras de estos anticuerpos y evitar así las inyecciones repetidas en el ojo.

¿Qué otros proyectos tienen a corto-medio plazo?

Esperamos poder comenzar pronto con estudios en los que la terapia génica se aplique a otras enfermedades del ojo como el edema macular diabético o las enfermedades hereditarias de la retina.