«Los medicamentos basados en ARNi tienen efectos más prolongados que los tradicionales»

Esta semana hemos celebrado el Día Mundial de la Visión –concretamente el jueves 12 de octubre–, un área en el que está centrado el laboratorio español Sylentis, perteneciente al Grupo PharmaMar. A TU SALUD habla con su directora general sobre su situación actual, sus estudios en marcha y sus planes de presente y futuro.

En Sylentis están especializados en el abordaje de patologías oculares. ¿En qué áreas están investigando actualmente?

En Sylentis llevamos desde 2006 especializados en el área de la Oftalmología y somos pioneros en el desarrollo de medicamentos innovadores basados en la tecnología RNA de interferencia (RNAi). Una tecnología que podría suponer un cambio muy positivo en el tratamiento de los pacientes, ya que el RNAi nos permite abordar las enfermedades desde otro punto de vista, mucho más específico, así como diseñar fármacos dirigidos a la diana terapéutica de interés, empleando tecnologías basadas en inteligencia artificial. En la actualidad estamos investigando y trabajando con la tecnología RNAi, para el tratamiento de enfermedades como el ojo seco asociado al síndrome de Sjögren, la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y así como de enfermedades raras de la retina.

"Llevamos desde el año 2006 especializados en el área de la Oftalmología"

Respecto al desarrollo de fármacos basados en el ARNi. ¿Qué ventajas ofrece esa tecnología en este tipo de patologías?

Utilizamos la tecnología RNAi para desarrollar nuevos fármacos. Esta tecnología se basa en el silenciamiento génico, una innovación que busca reducir la producción de proteínas anómalas o en exceso, un hecho que podría causar patologías como el ojo seco o la DMAE. Esta nos brinda ciertas ventajas frente a otro tipo de terapias como un desarrollo específico dirigido a la diana terapéutica que queremos tratar, con una acción altamente específica y un número reducido de efectos secundarios. Además, los fármacos basados en ARNi tienen un efecto más prolongado en comparación con los tratamientos tradicionales, ya que inhiben la síntesis de proteínas específicas en vez de dirigirse a las proteínas ya existentes que es lo que hacen mayoritariamente los fármacos tradicionales. También, esta tecnología nos permite acelerar el proceso de descubrimiento y desarrollo de compuestos, lo que reduce el tiempo necesario para desarrollar un fármaco.

¿Cómo permite esta tecnología acelerar el proceso de descubrimiento y desarrollo de los compuestos?

Contamos con nuestra herramienta de software propia: SirFinder. Esta tecnología diseña compuestos de RNAi mediante algoritmos matemáticos, inteligencia artificial, algoritmos basados en redes neuronales y machine learning. SirFinder nos permite potenciar y desarrollar fármacos rápidamente, ya que el software nos capacita para generar miles de compuestos específicos para tratar una determinada patología. De esta manera, podemos reducir los costos y laboriosos trabajos de descubrimiento de nuevos fármacos, que suelen llevar años, en apenas semanas.

"Nuestro fármaco para ojo seco asociado al síndrome de Sjögre esta ya en fase III de investigación

Tienen en marcha varios ensayos en fase III para evaluar un nuevo medicamento para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco asociado al síndrome de Sjögren. ¿Qué resultados han obtenido hasta ahora? ¿Cuándo prevén que los tendrán?

Actualmente, estamos llevando a cabo un programa clínico en fase III que consta de tres ensayos para evaluar nuestro fármaco en forma de gotas para controlar la inflamación y el dolor causados por el ojo seco asociado al síndrome de Sjögren. Este síndrome cursa con una forma más grave de la enfermedad de ojo seco. Ya hemos presentado datos significativos en el primer ensayo, llamado Helix, en el que observamos mejoras significativas en signos y síntomas en pacientes con síndrome de Sjögren. En 2021 pusimos en marcha otro ensayo fase III para evaluar la eficacia (signos y síntomas) y la seguridad a largo plazo. En este están participando más de 40 hospitales en Estados Unidos y España y 200 pacientes, cuyos resultamos estimamos que estarán listos para principios del próximo año. Y por último, en abril del 2022 arrancamos el tercer ensayo fase III en el que estamos trabajando y que evalúa la seguridad a largo plazo.

En noviembre iniciaron un ensayo en fase II para el tratamiento de pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE). ¿Qué nos puede decir al respecto?

Este ensayo clínico es de fase II y tiene como objetivo primario evaluar el efecto del fármaco sobre la agudeza visual en tres dosis, administrado como una gota diaria durante seis semanas en pacientes con DMAE tipo neovascular. También se están evaluando otros objetivos secundarios relacionados con la progresión de la enfermedad y la seguridad. Tenemos grandes esperanzas en este proyecto, ya que actualmente, la DMAE tipo neovascular se trata con inyecciones oculares regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento que puede ser muy incómodo para los pacientes y que suponen una gran inversión económica y de tiempo para los sistemas de salud.

¿Qué proyectos tienen de cara al futuro?

Adicionalmente a nuestra labor en Oftalmología y fruto del conocimiento adquirido a lo largo de los años en el desarrollo de medicamentos basados en RNAi, nos hemos especializado también en la fabricación y análisis de estas moléculas. Actualmente contamos con la primera planta en España y tercera en Europa para la fabricación de oligonucleótidos homologada bajo las normas GMP (Good Manufacture Practice). No solo los utilizamos para nuestras investigaciones, sino que también podemos colaborar en la fabricación y análisis de otras empresas que los necesiten.