La EMA recomienda autorizar el primer tratamiento de edición genética

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado este viernes la aprobación del primer medicamento que utiliza la revolucionaria técnica CRISPR de edición genética.

El tratamiento, denominado Casgevy, está indicado para el tratamiento de la betatalasemia dependiente de transfusión y la drepanocitosis grave en pacientes de 12 años o más para los que es apropiado el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y no se dispone de un donante adecuado.

La betatalasemia y la drepanocitosis son dos enfermedades raras hereditarias causadas por mutaciones genéticas que afectan a la producción o función de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Ambas enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales.

Casgevy es un medicamento de terapia génica celular que utiliza la tecnología CRISPR para editar el genoma de las células madre sanguíneas del propio paciente. La edición genética CRISPR permite encontrar una secuencia específica de ADN dentro de una célula. Utilizando unas "tijeras moleculares" para hacer cortes precisos, permite añadir, eliminar o alterar material genético en ese lugar concreto del genoma de las células.

En su evaluación global de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes en el que participan técnicos de la AEMPS, consideró que los beneficios de Casgevy superaban los posibles riesgos en pacientes con betatalasemia y drepanocitosis. El CHMP se mostró de acuerdo con la evaluación y el dictamen positivo del CAT, y recomendó la aprobación de este medicamento.

Para confirmar la eficacia y seguridad de Casgevy, además de los ensayos clínicos llevados a cabo, la empresa deberá presentar información adicional de seguridad y eficacia y presentar los resultados de un estudio basado en los datos de un registro de pacientes.

El dictamen aprobado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Casgevy hacia el acceso de los pacientes. Ahora se enviará a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE.

El Reino Unido fue el primer país que aprobó este tratamiento, el 16 de noviembre. Estados Unidos también lo autorizó el 8 de diciembre.