Producir genes sanos para sustituirlos por los dañados

VIVEbioTECH espera convertirse en la primera empresa española que produce vectores virales para contribuir en la lucha contra las enfermedades raras. A la espera de que la Agencia Española del Medicamento les acredite, su objetivo es producir «los vectores necesarios para seis ensayos clínicos al año en fase I o en fase II», explica a este periódico su presidente, el neurólogo Gurutz Linazasoro, director del Centro de Investigación Parkinson de Policlínica de Guipúzcoa y de la Fundación CITA Alzheimer.

La terapia génica consiste en reproducir en laboratorio un gen sano al interior de las células para sustituir el gen dañado causante de la enfermedad rara. Para ello, el gen sano debe llegar al interior de las células y necesita utilizar un vector viral como vehículo. En la actualidad, el problema que se está viendo es que no se producen suficientes vectores virales: «Si hoy planteas hacer un ensayo de terapia génica puedes tardar dos años en que te puedan servir los vectores que necesitas».

En concreto, van a desarrollar lentivirus, un tipo de vector que «fundamentalmente va bien en patologías que afectan a sistemas del organismo que se caracterizan por una alta tasa de recambio celular, como la sangre, por ejemplo, o que son de fácil acceso, como el ojo o el cerebro», precisa. El doctor explica que «el éxito de estas terapias dependen de en qué momento de la enfermedad se aplique.

Así, si una persona con una enfermedad de los huesos tiene deformaciones óseas y se aplica después la terapia, va a ser complicado eliminar las deformaciones. Pero si el diagnóstico se hace temprano y se aplica la terapia génica lo antes posible, lo más probable es que no ocurran estos problemas».