Estos nuevos hitos terapéuticos acorralan a la esclerosis múltiple

Dicen de ella que es la enfermedad de las mil caras y, aunque se trata de una definición muy manida, lo cierto es que esta etiqueta refleja a la perfección la peculiaridad de la esclerosis múltiple (EM). Convertida en la patología inflamatoria crónica más frecuente del sistema nervioso central, su carácter autoinmune hace que algunos componentes del sistema inmunológico atraviesen la barrera hematoencefálica, provocando inflamación y la desmielinización del cerebro y de la médula espinal. Las consecuencias de ello son tan heterogéneas como el número de pacientes que la sufren (se estima que en España hay más de 55.000 personas y cada año se producen unos 1.800 nuevos diagnósticos), hasta el punto de que puede manifestarse de forma muy variada y en diferentes grados de intensidad, desde pérdida de visión hasta entumecimiento o fatiga, pasando por alteraciones cognitivas o problemas de equilibrio.

En este escenario, tal y como ocurre con otras patologías, actuar a tiempo resulta crucial. Golpear pronto y hacerlo fuerte es la regla de oro para que la EM quede noqueada. Y eso es precisamente lo que logra la última gran novedad de la industria farmacéutica que ya es una realidad para todos los pacientes de nuestro país desde esta semana, después de que el Ministerio de Sanidad haya aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Kesimpta® (ofatumumab), de Novartis, para el tratamiento de pacientes adultos con formas recurrentes de EM. «La gran novedad de esta reciente incorporación es que se trata de la primera terapia dirigida a células B, autoadministrable con dosificación precisa, que ha demostrado una eficacia superior en la reducción del riesgo de brotes comparado con la teriflunomida, un tratamiento de primera línea en EM que ya de por sí es bastante eficaz», asegura el doctor Xavier Montalbán, director del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat) y jefe de Neurología del Hospital Valle de Hebrón de Barcelona.

Enlentecer el deterioro

Son varias las novedades que convierten a este nuevo fármaco en un hito de la industria farmacéutica que empodera a los pacientes. «Por un lado, destaca su muy alta eficacia, pero sobre todo, la posibilidad de lograr esa efectividad desde el principio, es decir, en las fases precoces de la enfermedad, aunque no existan brotes o síntomas graves.Este hecho cambia el abordaje de la patología, pues, hasta ahora, solo podíamos emplear este tipo de tratamientos en quienes ya estaban enfermos, mientras que ya es posible usarlo en personas recién diagnosticadas y en las que la EM apenas se ha manifestado. Nos hemos dado cuenta de que el tiempo es cerebro y cuanto antes actuemos, mayor posibilidad tenemos de que no aparezcan lesiones que, a largo plazo, implican una discapacidad. Esto cambia las reglas del juego porque es capaz de enlentecer la enfermedad desde el principio, lo que se traduce en mayor calidad de vida durante muchos más años», explica la doctora Celia Oreja-Guevara, jefa de Sección del servicio de Neurología del Hospital Universitario Clínico San Carlos de Madrid y coordinadora del CSUR de Esclerosis Múltiple.

La otra gran innovación de este tratamiento es su forma de aplicación, ya que «se trata del primer anticuerpo monoclonal para la EM que se autoinyecta una vez al mes y en casa, es decir, sin necesidad de ir al hospital porque no tiene efectos adversos y no produce reacciones alérgicas, por lo que no es necesario tomar corticoides ni antihistamínicos de forma preventiva», detalla la doctora Oreja-Guevara, quien destaca que «su aplicación resulta fácil y muy cómoda gracias a que se realiza con una pluma ‘’inteligente’' muy innovadora que, al acercarse a la piel, saca la aguja sin apretar, por lo que reduce el miedo al pinchazo». Esa comodidad implica, además, «una gran independencia, algo clave teniendo en cuenta que son pacientes muy jóvenes y en edad laboral», añade el doctor Montalbán.

Mayor eficacia y efectividad

Aprovechando lo que se conoce como «ventana terapéutica», es decir, el tiempo en el que se puede usar un fármaco sin provocar efectos colaterales, la respuesta de este nuevo medicamento resulta rotunda: «Kesimpta® demostró una reducción de la tasa anualizada de brotes de más del 50% en comparación con la teriflunomida y logró una reducción del riesgo relativo de la progresión confirmada de la discapacidad de más del 30% a los tres meses. Y estos datos se han confirmado a medio plazo, ya que casi nueve de cada diez pacientes no mostraron evidencia de actividad de la enfermedad en su segundo año de tratamiento», detalla la doctora Oreja-Guevara.

La investigación en EM resulta tan fructífera que en las últimas dos décadas se ha pasado de apenas tener opciones terapéuticas para los pacientes más graves a disponer de más de una quincena de alternativas eficaces para los afectados que acorralan a la enfermedad. Y lo que está por llegar resulta de lo más prometedor, tal y como ha demostrado el último Congreso del Comité Europeo de Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (Ectrims), celebrado la semana pasada en Ámsterdam.

«Lo más interesante de esta última cita es que se ha puesto sobre la mesa un nuevo concepto denominado PIRA, que es la progresión de la enfermedad independiente de los brotes. Esto es clave porque nos obliga a tratar esa progresión a la que antes no se le prestaba atención y que ahora puede verse con las nuevas técnicas de resonancia magnética. Además, nos lleva a pensar que esa progresión silenciosa está relacionada con las microglías (células del sistema nervioso central que funcionan como elementos del sistema inmunológico), lo que abre una puerta a nuevos tratamientos. Por ahí va el futuro del abordaje de la enfermedad, aunque espero que en menos de una década podamos estar hablando de tratamientos que reparen la amilina, pues eso significaría curar la enfermedad», avanza la doctora Oreja-Guevara.