Buenos resultados para un nuevo tratamiento frente a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). Sylentis, compañía del Grupo PharmaMar, anunció resultados positivos del estudio fase IIa con SYL1801, un tratamiento con RNAsi en fase de investigación que, a diferencia del resto de tratamientos que requieren una inyección intravítrea, se administra mediante gotas oftalmológicas.

El estudio, doble ciego, evaluó tres niveles de dosis en ojos no tratados previamente de pacientes con DMAE durante 42 días. En total, se trataron 99 sujetos en 21 centros de toda Europa.

El estudio evaluó la eficacia y seguridad de tres niveles de dosis de SYL1801, un nuevo RNAsi administrado mediante gotas oftálmicas. La dosis intermedia (25 mg/ml) era la que mostraba una mejor actividad (si bien todos los niveles de dosis de SYL1801 mantuvieron la agudeza visual de forma similar durante todo el estudio), y consiguió una mejora estadísticamente significativa de agudeza visual a los 42 días.

El 71,4% de los pacientes en los niveles de dosis intermedia mantuvieron la agudeza visual durante las seis semanas de estudio. Además fue bien tolerado sin acontecimientos adversos ≥3 relacionados con el tratamiento.

Tal y como explica Eric Nudleman, profesor de Oftalmología Clínica del Instituto Oftalmológico Shiley de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos), «los cambios anatómicos observados en estos pacientes pueden estar relacionados con un efecto del agente en investigación, por lo que se justifica una mayor investigación».

«Los resultados de este estudio apoyan la investigación adicional de SYL1801 y allanan el camino para la siguiente etapa de desarrollo clínico teniendo en cuenta las conclusiones que hemos extraído con los pacientes de este ensayo», tal y como comenta Andreas Segerros, CEO de Sylentis.

Los resultados del estudio se presentaron en ARVO 2025 (el congreso de la Association for Research in Vision and Ophthalmology) celebrado en Salt Lake City, Utah (EE UU).

SYL1801 es un nuevo RNAsi dirigido a la proteína de repetición de anquirina regulada por notch (NRARP). Los resultados de este estudio apoyan la investigación adicional de SYL1801 y allanan el camino para la siguiente etapa de desarrollo clínico, llevando a Sylentis un paso más cerca de ofrecer una nueva opción terapéutica para los pacientes afectados con enfermedades de la retina en todo el mundo.