Cuando hablamos de cáncer, cualquier avance científico resulta decisivo, pero más aún cuando esa innovación aterriza en el día a día de los pacientes. Y es lo que ocurre con Vanflyta (quizartinib), un nuevo fármaco indicado para leucemia mieloide aguda que desde hoy 1 de mayo ya disponible en nuestro país para prescripción facultativa en todas las comunidades autónomas. En concreto, el fármaco está indicado, en combinación con quimioterapia estándar de inducción con citarabina y antraciclina y con quimioterapia estándar de consolidación con citarabina, seguido de terapia de mantenimiento con esta innovación en monoterapia, para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva, un tipo de leucemia que representa el 25% de todos los nuevos casos de LMA.

La inclusión de esta terapia dirigida oncológica en el sistema de prescripción sucede a la aprobación de precio y financiación por parte de la CIPM del Ministerio de Sanidad el pasado 26 de marzo de 2025, restringiendo su uso para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva, en combinación con quimioterapia estándar de inducción con citarabina y antraciclina y con quimioterapia estándar de consolidación con citarabina y no financiando el tratamiento en monoterapia como tratamiento de mantenimiento. Previamente, había sido autorizado por la Comisión Europea (CE) de noviembre de 2023, en base a los resultados de un estudio científico publicado en la prestigiosa revista "The Lancet". En este ensayo clínico, este fármaco combinado con citarabina y antraciclina estándar de inducción y citarabina estándar de consolidación, y continuado como monoterapia de mantenimiento tras la consolidación, demostró una reducción del 22% del riesgo de muerte en comparación con la quimioterapia estándar sola en pacientes con LMA FLT3-ITD positiva de nuevo diagnóstico. La mediana de supervivencia global fue de 31,9 meses para los pacientes que recibieron esta innovación en comparación con 15,1 meses para los pacientes del brazo control en una mediana de seguimiento de 39,2 meses.

En este escenario, el Dr. Pau Montesinos, responsable de la unidad de Leucemias del servicio de Hematología del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, de Valencia, y coordinador del grupo Español de LMA (PETHEMA), explica que "la leucemia mieloide aguda tiene una carga leucémica más alta cuando es FLT3-ITD positiva, lo que está asociado a un pronóstico más desfavorable en comparación con el de la LMA FLT3-ITD negativa”. Por ello, considera que esta innovación “será una nueva opción de tratamiento para los pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva, ya que mejora significativamente la supervivencia global de este subtipo de leucemia agresivo y difícil de tratar en combinación con la quimioterapia estándar".

Pionero

En concreto, este fármaco es el primer inhibidor de FLT3 de segunda generación aprobado específicamente para pacientes con este tipo de leucemia y el segundo medicamento innovador de la cartera de productos oncológicos de Daiichi Sankyo aprobado en España. La Head de Oncología de Daiichi Sankyo España, Ana Zubeldia, explica que "con esta aprobación, las personas con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva pueden recibir por primera vez en España una terapia dirigida desarrollada específicamente para su subtipo de enfermedad” y recuerda el compromiso de la compañía con “dar respuesta a las necesidades no cubiertas y crear nuevos estándares de tratamiento para las personas con tumores sólidos y hematológicos, para lo que trabajamos con determinación, rigor y perseverancia para hacer avanzar la ciencia de vanguardia en nuestros laboratorios en Japón”.

El perfil de seguridad de este fármaco en el estudio QuANTUM-First fue consistente con el de ensayos clínicos anteriores, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento de grado 3 o 4 más frecuentes (ocurridos en ≥ 10% de los pacientes) fueron neutropenia febril (43%), hipopotasemia (19%), neutropenia (18%) y neumonía (11%). Se produjeron QTcF > 500 ms en el 2,3% de los pacientes que recibieron este fármaco y el 0,8% de los pacientes interrumpieron el tratamiento debido a la prolongación del QT. Los episodios de arritmia ventricular con esta terapia fueron infrecuentes. Dos

pacientes (0,8%) que recibieron el tratamiento sufrieron una parada cardiaca con registro de fibrilación ventricular en el ECG (uno de ellos con desenlace fatal), ambos en el contexto de una hipopotasemia grave.