Fundación Columbus y enfermedades raras

Si bien su presencia en círculos científicos es más que conocida, en la sociedad española apenas se sabe la labor que está haciendo el empresario Javier García Cogorro con una apuesta, arriesgada en su momento pero que está dando frutos y, lo más importante, salvando niños con enfermedades muy raras y con escasas esperanzas de vida.

Sin más preámbulos, está previsto que este mes de mayo empiece en España un pionero ensayo clínico, con niños de corta edad que están afectados por lo que en la jerga científica se conoce como SPG50; esto es, paraplejia espástica 50, una enfermedad muy rara que afecta a unas decenas de personas en todo el mundo.

En este ensayo, que tendrá por escenario la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Universitario de Donostia, en San Sebastián, se les suministrará a cuatro niños con este trastorno neurodegenerativo de progresión lenta un preparado que ya ha tenido éxito en Estados Unidos, también como tratamiento experimental.

Y aquí es donde aparece la figura de Javier García Cogorro, presidente de la Fundación Columbus, cuya finalidad es mejorar la calidad de vida de pequeños con enfermedades raras.

El ensayo clínico consistirá en inyectar en la columna vertebral de esos pacientes un virus que lleva el gen que les falta. «Ese vector viral va dirigido al cerebro donde la proteína que falta se empiece a producir», explica Javier García Cogorro.

Esta molécula se ha logrado en la empresa Viralgen, en San Sebastián, y se está utilizando en Estados Unidos. Es, sin lugar a dudas, un hito en el campo de las terapias génicas.