Nueva alternativa para los pacientes con mieloma múltiple que no responden al tratamiento

Desde el pasado 1 de mayo está disponible en nuestro país melfalán flufenamida (Pepaxti), el primer medicamento de la clase de los conjugados peptídicos aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple.

Indicado en combinación con dexametasona, en adultos que han recibido al menos tres líneas de tratamiento anteriores y cuya enfermedad sea resistente al menos a un inhibidor del proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38 y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento.

El fármaco, que se administra de forma intravenosa una vez al mes, "tiene un novedoso mecanismo de acción que combina un fármaco con un péptido y aprovecha la sobreexposición de las aminopeptidasas en las células cancerígenas para liberar y acumular un potente agente citotóxico tras la escisión de la porción peptídica, algo que constituye una innovación terapéutica para los pacientes para los que está indicado", tal y como explica María Victoria Mateos, presidenta de la Sociedad Española de Hematología y hemoterapia (SEHH) y co-coordinadora de Grupo Español de Mieloma Múltiple.

Además, añade, "ha demostrado eficacia en un determinado grupo de pacientes como aquellos con enfermedad extramedular, que es una población difícil de tratar en la práctica clínica habitual. Se trata por tanto, de una nueva posibilidad de tratamiento con un mecanismo diferencial".

Por su parte Jakob Lindberg, director científico de Oncopeptides y fundador de la compañía, ha destacado cómo "da respuesta a una necesidad no cubierta en aquellos pacientes que han dejado de mejorar con los tratamientos disponibles". La estrategia de la plataforma PDC de la compañía se basa en atacar el cáncer aprovechando las diferencias metabólicas entre las células sanas y las cancerosas. Entre sus ventajas encontramos la aparición de efectos adversos hematológicos manejables, lo que permite mantener la calidad de vida del paciente, algo muy importante".

El papel de España

Con él, la compañía biotecnológica sueca Oncopeptides aterriza en España con un importante programa de desarrollo clínico dentro de su plan de expansión europeo al ser "un pilar fundamental en la estrategia de crecimiento tanto por el hecho de ser líderes en el área de Hematología como por su dilatada experiencia en la realización de ensayos clínicos con nuevos medicamentos", tal y como ha reconocido Cristina Bando, directora general de Oncopetides en nuestro país.

Y es que un total de 16 hospitales y 106 pacientes españoles han participado en los estudios clínicos que han permitido la aprobación de este medicamento, que se ha basado en el resultado de varios ensayos como el Horizon, un estudio pivotal fase II con 157 pacientes en un solo brazo de pacientes con mieloma múltiple refractario . En el mismo los afectados obtuvieron una tasa de respuesta del 29%, una sostenida de 7,6 meses, una supervivencia libre de progresión de 4,2 meses y una global de 11,2.

Además, en el ensayo comparativo fase III Ocean, en el que se equiparaba con pomalidomida más dexametasona (148), aquellos tratados con Pepaxti (145) más dexametasona obtuvieron resultados claramente favorables: 9,2 meses frente a 4,6 en supervivencia libre de progresión; 23,5 mes vs 19,8 en supervivencia global y una respuesta objetiva del 42,1% frente al 26,4 de la combinación con pomalidomida .