Sanidad deja a pacientes sin tratamiento farmacológico para limitar el gasto

Padecer una enfermedad rara o ultrarrara ya es una condena en sí, pero se convierte en cadena perpetua cuando ni siquiera existe un tratamiento que frene su avance o alivie los síntomas. Elena Gómez, de 46 años, no ha sabido lo que era experimentar mejoría en la patología degenerativa que padece, Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo II, hasta hace dos años.

Nació, creció y se hizo adulta sintiéndose “desahuciada” por la Medicina hasta que, en 2020, un medicamento consiguió devolverle algo de independencia y ganas de vivir. Paso de quedarse extenuada después de hablar durante más de un par de minutos seguidos a poder hacerlo durante horas en un podcast, pudo volver a conducir su coche y a partir un filete con sus propias manos.

Sin embargo, ese milagro que le ha cambiado la vida puede que le sea retirado en breve, dado que su administración está sujeta a unos resultados de mejoría que no marca su especialista, ni el sentido común, sino un protocolo desactualizado y poco realista.

El caso de Elena se repite en nuestro país en miles de rostros y nombres, pacientes que tienen limitado el acceso a los únicos medicamentos que les pueden salvar la vida porque las administraciones sanitarias – centrales y autonómicas– los aprobaron con restricciones. Y esto es más fácil que le suceda a un afectado español que a uno alemán, inglés o francés.

Lo prueba el informe anual Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator), elaborado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia), que constata que España tiene el mayor porcentaje de disponibilidad restringida – ya sea por protocolos fármaco-clínicos o por restricciones en las indicaciones – con un 41%. Es decir, que del 53% (85) de los medicamentos disponibles en nuestro país sobre el total de autorizados en Europa (160), cuatro de cada diez lo están con algún tipo de restricción en su uso. Ese porcentaje es del 1% en Alemania, del 13% en Italia, del 15% en Francia y del 39% en Inglaterra.

Por tipo de medicamentos innovadores, en el ámbito oncológico la restricción afecta a cuatro de cada diez de los autorizados, en el de los medicamentos huérfanos a cerca de la mitad (48%) y, en terapias combinadas, – aquellas que requieren que se trate al paciente con dos o tres fármacos al mismo tiempo, como sucede en muchos tipos de cáncer – del 41%.

Control del gasto

Las razones por las que se aplican restricciones a la financiación de un fármaco en el Sistema Nacional de Salud son mayoritariamente económicas. Los medicamentos innovadores suelen salir al mercado con un alto precio, y son las administraciones sanitarias de cada país las que deciden como mediar con ese problema. La cuestión es que, de todas las opciones de control de gasto posibles (techo de gasto, pago por resultado, entre otras) la de restringir el acceso por medio de un protocolo fármaco - clínico es la que más afecta a los pacientes, que pueden quedarse fuera por no cumplir estrictamente unas condiciones de mejoría que no son realistas. Esto es especialmente grave si, como pasa en la mayoría de las ocasiones, quedarse fuera significa quedarse sin otra alternativa terapéutica, con la carga de sufrimiento que eso conlleva.

El medicamento que le ha devuelto a Elena las ganas de vivir es Risdiplam (Evrysdi, de Roche, por su nombre comercial), la primera terapia oral– en jarabe –aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2020 para pacientes con AME tipo I, II y III, en base al beneficio obtenido por los afectados tratados en los ensayos clínicos. La EMA le otorgó, además, el status de PRIME al tratarse de un medicamento que ofrece una gran ventaja sobre los tratamientos existentes y beneficia a los pacientes sin opciones terapéuticas.

Sin embargo, en España – donde actualmente se encuentra en proceso de negociación– el Ministerio de Sanidad publicó a principios de marzo el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) con unas conclusiones que dejaban fuera del tratamiento a la mayoría de los pacientes con AME. Y no es la primera vez que les pasa, ya que todos y cada uno de los únicos tres tratamientos aprobados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la enfermedad tienen restricciones de acceso, por lo que los afectados tienen miedo a que las autoridades españolas se lo retiren.

Otro caso reseñables es el de esketamina (Spravato, por su nombre comercial), de Janssen Pharmaceuticals, un antagonista del receptor de glutamato N-metil-D-aspartato (NMDA) para pulverización nasal que constituye el primer mecanismo de acción en 30 años para tratar el trastorno depresivo mayor resistente al tratamiento (DRT), la principal causa de suicido.

En diciembre de 2019 fue aprobado por la Comisión Europea para su uso en combinación con otros antidepresivos para adultos con DRT, que no han respondido al menos a dos tratamientos diferentes con antidepresivos en el episodio depresivo moderado o grave actual; y en marzo de 2019 por la FDA para su uso en combinación con un antidepresivo oral para adultos con DRT. Asimismo, en julio de 2020 la FDA autorizó su uso en adultos para el trastorno de depresión mayor con riesgo de suicidio inminente. En febrero de 2021 la Comisión Europea dio luz verde también a esta indicación y, pocos meses después, países como Francia, Bélgica, Suecia, Alemania, Noruega, Dinamarca, Italia y Finlandia aprobaron su financiación.

Pero eso no ha pasado en España, el cuarto país de la UE con más pacientes afectados por depresión mayor – 1 de cada 6 personas –, y donde, el año pasado, se suicidaron 3.900 personas. Aquí solo puede usarse de modo compasivo, ya que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha denegado su financiación, y cerrado el expediente.

Una práctica que el informe Wait refleja que sucede más en nuestro país que en otros de nuestro entorno, y que se está agravando con el tiempo. Y es que, si bien nos situamos algo por encima de la media de 40 países europeos, nuestro sistema público de salud dispone de menos nuevos fármacos que los países de referencia en Europa y los incorpora más tarde. En concreto, el tiempo medio que transcurre desde que un nuevo medicamento es aprobado por las autoridades europeas hasta que está disponible para su uso en España a finales de 2021 es ya de 517 días, más de 17 meses de demora. Y el retraso aumenta: al finalizar 2020 era de 453 días.