Curar enfermedades con una única dosis

Las terapias celulares y génicas que están por llegar, como las actuales CART, convertirán en crónicas muchas patologías en un solo paso

En el futuro las terapias se administrarán en una única dosis y sus resultados serán casi inmediatos a corto plazo, de tal manera que convertirán en crónica o curarán una enfermedad. Pero un ejemplo actual y real de esto son los tratamientos oncológicos que han irrumpido con fuerza en el último año: las terapias CART. Se aplican una sólo vez y el paciente con ese linfoma o leucemica resistente a todos los abordajes hasta ahora presentes en el botiquín antitumoral, ya sea adulto o niño, recupera su vida, vuelve al trabajo o al colegio, se cura. Esta es una de las áreas en las que trabaja la industria farmacéutica y donde Novartis ha puesto el foco.

Gran parte de la innovación que el laboratorio suizo proyecta cada año se centra en lo que ha venido a denominar “one time treatment”. Gesa Pellier, responsable a nivel mundial de Acceso al Paciente de Novartis, explicó durante el encuentro “R&D Media Day” que “estamos ante una administración única que aborda la causa subyacente de la enfermedad, mejora la manifestación de la condición médica y está diseñada para posibilitar la detección y/o curación de los problemas médicos. Se trata de que sus efectos sean duraderos a largo plazo, incluso, potencialmente para toda la vida”.

Dado que las terapias CART son las pioneras en este campo, su forma de financiación, puesto que tienen costes elevados, requieren de un abordaje especial en el campo de la financiación. “Desde la industria ofrecemos modelos de pago flexibles para abordar el impacto presupuestario de los costes iniciales más altos en relación con las enfermedades crónicas”, manifiesta Pellier. El “pipeline” de Novartis para los próximos años cuenta con muchos proyectos que implican terapias de una sola aplicación. Se caracterizan por involucrar la genética y los desarrollos celulares. “Nuestro objetivo es demostrar que estas terapias transformadoras son rentables para la atención médica en el sistema sanitario basados en los beneficios inmediatos, pero también esperados a largo plazo”, subraya Pellier.

Ejemplos

La biofarmacéutica con sede en Basilea tiene claro que este tipo de abordaje resulta vital en el campo de las enfermedades raras, en la visuales y en Oncología, como principales, dado que casi un 80% de las patologías tienen un origen genético y en su mayoría un componente hereditario. Stephen Moran, responsable mundial de Estrategia de Novartis, detalló que “gracias a los avances tecnológicos y al trabajo conjunto con ‘‘partners’’ clave, nuestra compañía goza de una posición de liderazgo en este campo”.

Uno de los ejemplos que pusieron en el “R&D Media Day”, además de las terapias CART, fueron los abordajes genéticos en el campo de la retinosis pigmentosa. Nikos Tripodis, jefe mundial de la División de Oftalmología de Novartis, comentó un novedoso avance que “coloca una copia ‘‘buena’’ del gen defectuoso que provoca la enfermedad ocular, sin meternos en el ADN para corregir las alteraciones que ésta produce”. Junto a ello, cabe destacar el trabajo que para devolver la calidad de vida y la motricidad a los niños que sufren atrofia muscular espinal. La responsable de Medicina Traslacional de AveXis –uno de los socios de Novartis–, Petra Kaufmann, explicó que “la terapia génica empleada ha sido capaz de poner en pie a los niños que carecían de movilidad, fuerza muscular... con una única aplicación”.