Una terapia dirigida logra la curación de 16 pacientes con un tipo de cáncer cerebral letal

Los tumores cerebrales son una de las principales causas de mortalidad por cáncer en el mundo. Aunque en los últimos años se han conseguido importantes avances en el abordaje de los tipos más letales- debido, fundamentalmente, al desarrollo de la medicina molecular y de precisión- la barrera que "protege" el cerebro- denominada hematoencefálica- sigue siendo una frontera difícil de franquear, lo que dificulta en gran medida la eficacia de los tratamientos.

En los casos en lo que es posible, la mejor alternativa para los afectados suele ser la cirugía y la radiación, pero la extirpación incompleta del tumor y la toxicidad de la radiación pueden dejarles con problemas de salud de por vida tras el tratamiento, como disfunción neuroendocrina o pérdida de visión o memoria.

La segunda mejor opción es que funcionen medicamentos oncológicos ya existentes, ya que se conoce su efectividad y efectos secundarios a largo plazo. Esto es lo que ha descubierto un equipo de investigadores del Mass General Cancer Center, miembro del sistema sanitario Mass General Brigham de Estados Unidos, que han desarrollado un tratamiento dirigido con un éxito "sin precedentes" para los craneofaringiomas papilares (CFP), un tipo raro de tumor cerebral que causa una morbi-mortalidad muy elevada , según publica el New England Journal of Medicine, e informa Ep.

El equipo dirigió el primer protocolo de tratamiento multicéntrico de este letal tumor con dos medicamentos oncológicos existentes- vemurafenib y cobimetinib, ambos inhibidores del gen BRAF/MEK- que previamente habían mostrado que pueden interferir directamente con los genes defectuosos de los CFP para detener su progresión y reducir drásticamente su tamaño.

Éxito "sin precedentes"

Basándose en este avance, los investigadores trataron a 16 pacientes como parte de un ensayo clínico de fase II y descubrieron que los tumores se reducían una media del 91% .Casi todos (15) completaron al menos un ciclo de 28 días de tratamiento. Siete pacientes no recibieron ningún otro tratamiento tras interrumpir el tratamiento con vemurafenib/cobimetinib y seis no han mostrado indicios de progresión tumoral en una mediana de seguimiento de casi 2 años. Ninguno tumor progresó y ninguno de los pacientes ha fallecido.

"Todos los pacientes que completaron uno o más ciclos de terapia respondieron al tratamiento, lo que supone la tasa de respuesta más alta hasta la fecha de cualquier terapia médica para tumores cerebrales", señaló la primera autora Priscilla Brastianos, directora del Centro de Metástasis del Sistema Nervioso Central dentro del Mass General Cancer Center, informa Ep. "Estos resultados sin precedentes señalan un cambio de paradigma para el tratamiento de los tumores cerebrales, ya que demuestran que, con el objetivo correcto y los fármacos adecuados, la medicina de precisión puede tener un impacto dramático", añadió