Un viejo fármaco contra la fibrosis quística

En su afán por encontrar un fármaco eficaz para combatir la fibrosis quística (FQ), un equipo de investigadores estadounidenses de los Institutos Nacionales de Salud (NHI, por sus siglas en inglés) han encontrado un medicamento de los años 50, un antifúngico, que en pruebas de laboratorio ha mostrado eficacia contra este trastorno génico. Se trata de la anfotericina, que fue aislada en 1955 en el Instituto Squibb a partir de una bacteria recogida en el río Orinoco. Si se confirman los resultados en ensayos clínicos con humanos, tendremos otro ejemplo de cómo un viejo fármaco puede ser útil para otras patologías. No olvidemos que el primer medicamento que se aprobó en Estados Unidos contra la infección del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) que produce el sida, se sintetizó del esperma de ballena. La FQ es una enfermedad rara que afecta a unos 3.000 españoles que sufren infecciones persistentes y acumulación de moco en los pulmones. Tiene su origen en una mutación que da lugar a un defecto en la proteína que funciona como canal de cloro en las células. La alteración genética, además de afectar al sistema respiratorio, daña el páncreas, hígado, intestino delgado y glándulas sudoríparas.

Ahora, con la anfotericina han demostrado que es eficaz frente a las infecciones pulmonares bacterianas. Estos investigadores dirigidos por el profesor Martin Burke, de la Universidad de Illinois (EE UU), han escogido a «Nature» para difundir su hallazgo. Si bien algunos tratamientos están disponibles actualmente, están limitados porque diferentes personas tienen distintos tipos de proteínas mutadas y porque el 10% de los individuos con fibrosis quística no producen ninguna proteína. Pero la anfotericina, según el profesor Burke, tiene el potencial de funcionar independientemente del tipo de mutación, e incluso cuando falta el prótido.