Los 1,8 centilitros que han salvado la vida de Mathías

Mathías fue diagnosticado en 2017 de una leucemia linfoblástica aguda B con tan solo 10 meses. Desde su entonces, el pequeño ha recibido distintos tratamientos y ha sido sometido a un trasplante de médula, con su hermana de 5 años como donante. Mathías, que ahora tiene 7 años, ha sufrido múltiples recaídas y ha vivido hospitalizado la mayor parte de su vida.

Hace unos meses, ingresó en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en cáncer infantil ubicada en el Hospital Universitario La Paz y dirigida por Antonio Pérez, jefe de servicio de Hemato-Oncología del centro. Llegó con una recaída multiorgánica, con una gran masa tumoral en el abdomen y una sintomatología avanzada. Mathías fue sometido a un tratamiento denominado CART dual, desarrollado en dicha Unidad, y en tan solo 28 días, entró en remisión.

Actualmente, su masa abdominal ha desaparecido por completo. Durante el tratamiento, el pequeño apenas ha tenido efectos secundarios y su evolución hace posible un nuevo trasplante de médula, previsto para finales de este mes. Una noticia maravillosa con la que honrar el Día Mundial del Cáncer Infantil, que se celebra hoy.

El caso de Mathías pone en valor los resultados que se obtienen tras años de investigación traslacional, como la financiada y promovida por la Fundación CRIS contra el cáncer que defiende el modelo 360º que incluye: docencia, investigación y aplicación clínica. Del laboratorio a la cama del paciente.

En este caso, el éxito del equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas ha permitido que Mathías haya pasado de encontrarse en una situación de cuidados paliativos a ser un paciente en remisión y sin apenas efectos secundarios.Estos tratamientos ya los han recibido otros 9 niños en una situación muy complicada.

A Mathías le han infundido 1,8 centilitros de CART dual, y "esa pequeña dosis ha sido la distancia entre un paciente que estaba con sintomatología avanzada y en cuidados paliativos, a un paciente en remisión" explica Pérez, que añade que "él es un claro ejemplo de cómo la investigación puede salvar vidas, y ofrecer otras oportunidades a los pacientes de cáncer".

La leucemia linfoblástica aguda que padece Mathías es la más frecuente de las leucemias infantiles. Se trata de un tipo de cáncer infantil en el que la médula ósea empieza a producir demasiados linfocitos, unas células que forman nuestro sistema inmunitario. El problema es que estos niños producen demasiados linfocitos, que además no funcionan correctamente.

Generalmente tiene buen pronóstico. De hecho, según la American Cancer Society, el 90% de los niños sobreviven 5 años tras el diagnóstico. No obstante, un porcentaje de estos no responde a las terapias convencionales, por lo que recae una y otra vez y es muy complicado frenar su enfermedad.

Las terapias avanzadas CART son muy eficaces y un 85% de los niños mejoran. En algunos casos, pueden aparecer recaídas y una de las razones consiste en que los radares moleculares introducidos en los linfocitos detectan una única molécula en la superficie de los tumores -en el caso de la leucemia linfoblástica aguda se denomina CD19-. Si, con el tiempo, las células tumorales ocultan esa molécula de su superficie, los linfocitos ya no pueden encontrarlas y la terapia deja de funcionar. Por eso, el equipo de Antonio Pérez ha utilizado un nuevo tipo de CAR-T, denominado CAR-T tándem, que no sólo reconoce una molécula tumoral (CD19), sino que reconoce otra adicional (CD22). De esta manera si los tumores ocultan una de ellas, la terapia puede seguir funcionando.

Primera causa de muerte entre los menores de 14

El cáncer infantil es, afortunadamente, poco frecuente, pero su impacto en la vida de los niños y niñas, y sus familias suele ser arrollador. Actualmente, en los países desarrollados el cáncer es la primera causa de muerte entre los niños hasta los 14 años.

Se estima que cada año en España se diagnostican unos 1600 niños, niñas y adolescentes con diferentes tipos de tumor pediátrico, entre los cuales los más frecuentes son las leucemias, los tumores del sistema nervioso central, linfomas y neuroblastoma. Aunque la supervivencia es elevada -por encima del 80% globalmente-muchos menores no responden a los tratamientos o tienen recaídas. Por ello es fundamental impulsar la investigación, para conseguir tratamientos adecuados y minimizar los efectos secundarios.