Dos décadas fabricando medicamentos huérfanos para enfermedades raras

Los llamados medicamentos huérfanos son los que fabrica la industria farmacéutica para las enfermedades raras o poco frecuentes. Cada país establece sus tasas de prevalencia: en España, la que afecta a una de cada 2.000 personas, en tanto que en Estados Unidos es la que sufren menos de 200.000 y en Japón afecta a menos de 50.000.000. El criterio de Australia se asemeja más al de España: la cantidad de enfermos debe ser inferior a 2.000.

Pero 20 años son muy pocos, puesto que tan solo hay tratamiento para el 5% de estas enfermedades. No obstante la investigación biomédica ha conseguido dar un salto cualitativo y cuantitativo en el avance de la investigación biomédica en esta materia gracias al apoyo de los gobiernos y las instituciones tras una normativa de la Unión Europea (UE)

La Organización Mundial de la Salud (OMS) calcula que hay cerca de 7.000 enfermedades raras distintas, que afectan a las capacidades físicas, habilidades mentales y capacidades sensoriales y de comportamiento. Datos aportados por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) revelan que entre el 3,5% y el 5,9% de la población delmundo, aproximadamente, estaría aquejada por alguno de estos procesos, lo que en España equivaldría a más de tresmillones de personas.

El Diario Oficial de la (UE) publicó en el año 2000 un Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos para dar soluciones a los problemas de los 30 millones de pacienteseuropeos que conviven con una enfermedad poco frecuente y esta iniciativa supuso asimismo un gran avance en la investigación biomédica. Antes de su aprobación la investigación en fármacos para estas patologías era mínima, debido a su complejidad y a la poca rentabilidad para la industria porque cada una de ellas afecta a un númeroreducido de pacientes. Así, previo a esa normativasolo ocho fármacos estaban aprobados para estas enfermedades por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Es de gran satisfacción observar que solo en 2018 laEMA aprobó 22 tratamientos para estas enfermedades.