Eliminar la enfermedad del sueño no es una quimera

Se denomina tripanosomiasis africana, pero popularmente se le conoce como la enfermedad del sueño. Causada por parásitos transmitidos por moscas tse-tse infectadas, es endémica en 36 países del África subsahariana y mortal si no se trata.

Durante décadas, el único fármaco disponible para los médicos consistía en inyecciones de un derivado del arsénico tan tóxico que mataba al 5% de los pacientes. Pero ahora la situación está cerca de dar un giro de 180 grados, hasta el punto de, como asegura el doctor Jacques Pépin en un comentario en «The Lancet», «podría convertirse en la primera enfermedad que se erradique gracias a un medicamento en lugar de una vacuna».

Y es que, esta revista ha publicado un importante artículo en el que se muestran los buenos resultados de un nuevo tratamiento, el acoziborol, totalmente oral y de dosis única para esta patología con tasas de éxito de hasta el 95% frente a la variante gambiense de la enfermedad, la más común, lo que genera muchas esperanzas.

«Acabamos de publicar el resultado del estudio principal con 208 enfermos mayores de 15 años (de ellos 167 con enfermedad avanzada), que demuestra que un tratamiento oral con dosis única –tres comprimidos, 960 miligramos– es altamente eficaz para curar la enfermedad del sueño: más del 95% de eficacia con seguimiento durante 18 meses en pacientes con la enfermedad avanzada, equivalente al tratamiento más eficaz existente. Y la seguridad de empleo es muy alta (muy pocos efectos adversos y mayoritariamente ligeros)», explica Olaf Valverde, médico, exdirector de MSF en España y el líder del proyecto clínico del equipo de tripanosomiasis africana humana de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, Drugs for Neglected Diseases initiative), organización que ha estado trabajando durante 15 años para encontrar mejores medicamentos, y el acoziborol es la última innovación generada por estos esfuerzos.

En la actualidad están estudiando su empleo en un estudio clínico con un gran número de personas (quieren alcanzar las 1.200 de las cuales 900 recibirán el acoziborol y 300 placebo) para confirmar la seguridad de su uso. Según el resultado de este estudio, incluso se podrá simplificar el complejo diagnostico actual y acercar el tratamiento a estructuras de salud no especializadas más cercanas al domicilio de los pacientes. Y, otro estudio clínico en curso se dirige específicamente a niños a partir de un año de edad.

Pese a las buenas expectativas Valverde puntualiza, que «nosotros, por prudencia, no usamos la palabra erradicar que significa su desaparición total y permanente de la faz de la tierra lo que se ha conseguido solo con la viruela. El término propuesto por la OMS es “eliminar” que tiene un sentido menos absoluto. El compromiso de la OMS es de eliminar la enfermedad del sueño (cero casos) en al menos el 65% de los países donde esta enfermedad está presente. La fecha propuesta es 2030». Lo que ve más cercana es la aprobación por parte las autoridades farmacéuticas del medicamento y estima que « podrá recibirla a finales de 2025».

También el fexinidazol

Pero esta no es la única novedad en la enfermedad del sueño. De hecho también está estudiando la eficacia del fexinidazol frente a esta patología, y lo ha mencionado la revista «Nature» como uno de los ensayos más destacados del 2023.

«Este artículo se refiere al estudio que hemos completado muy recientemente (todavía sin publicar) sobre este fármaco para Tb rhodesiense. Su gran ventaja es que ya está administrándose para el Tb gambiense y ha sido estudiado para el Tb rhodesiense. También es el primer medicamento exclusivamente oral para la enfermedad del sueño. Sin embargo, tiene algunas limitaciones, como la necesidad de tomarlo durante diez días con comida para facilitar su absorción y que no está indicado en niños menores de 6 años o de menos de 20 kg de peso. También es algo menos eficaz en casos muy avanzados de la enfermedad para los que se sigue recomendando el tratamiento con NECT (terapia combinada con eflornitina intravenosa y nifurtimox oral, que necesita hospitalización) –nos avanza Valverde. No obstante, señala– esos inconvenientes no deberán presentarse con el acoziborol (dosis única, en ayunas, indicación prevista para todas las edades, alta eficacia, comparable al NECT). La investigación del acoziborol para Tb gambiense tiene que ser todavía completada para poder utilizarlo regularmente y tenemos que preparar su investigación para Tb rhodesiense».