Tratamientos más personalizados frente a la acromegalia

Las enfermedades minoritarias endocrinas como la acromegalia o el síndrome de Cushing siguen suponiendo un desafío clínico, emocional y económico tanto para los pacientes como para el sistema sanitario.

Con el objetivo de avanzar hacia modelos terapéuticos más eficaces, sostenibles y personalizados, especialistas de toda España se han dado cita en Madrid en el marco de EndoInnova, un encuentro impulsado por Recordati Rare Diseases.

Durante este evento, que contó con 78 expertos nacionales e internacionales, se ha puesto el foco en la práctica clínica real: cómo tratar mejor a quienes viven con estas patologías complejas, desde un enfoque multidisciplinar y centrado en la calidad de vida.

En la sección dedicada a acromegalia, la Dra. Eva Venegas, del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), presentó los resultados de un estudio en vida real recientemente publicado en "Frontiers in Endocrinology", en el que se analizaron diferentes alternativas farmacológicas de segunda línea tras el fallo de análogos de somatostatina de primera generación.

“Ya sabíamos que hay una opción muy eficaz, pero en nuestra serie hemos comprobado que esa efectividad se mantiene también fuera del contexto controlado de los ensayos clínicos", explicó la doctora, subrayando la relevancia de trabajar con datos en vida real.

Uno de los aspectos más relevantes es que permite reducir dosis en pacientes intervenidos quirúrgicamente,manteniendo la eficacia clínica. “En algunos casos, incluso es posible retirar el tratamiento. Esta flexibilidad mejora mucho la calidad de vida del paciente que puede tomar menos fármacos”, indicó Venegas.

Aunque puede afectar al metabolismo glucémico, este efecto es esperado y fácilmente manejable por endocrinos expertos. “El control glucémico puede empeorar, pero se actúa de forma preventiva. Los pacientes no llegan a descompensarse y las ventajas superan ampliamente esta desventaja,” señaló.

Los autores sugieren que esta opción terapéutica puede considerarse preferente en determinados pacientes, especialmente cuando el objetivo es optimizar la relación coste-beneficio del tratamiento.

En este análisis, se observó que una de las opciones disponibles en España presentó un coste farmacológico anual directo inferior al de otras terapias, manteniendo una eficacia bioquímica comparable en términos de control del IGF-1. El ahorro medio estimado fue de 9.423,26 euros por persona al año.

Aunque se detectaron efectos adversos leves relacionados con el metabolismo glucémico, fueron manejables y no graves. La Dra. Venegas destacó en su intervención, el impacto económico a largo plazo que supone la reducción progresiva de dosis: “Reducir dosis implica también reducir costes. No tenemos cortapisas a la hora de elegir tratamiento, pero si pensamos en el coste-oportunidad para el conjunto del sistema público, este tipo de opciones son una ventaja añadida”.

Respecto al abordaje integral de la acromegalia, Venegas reivindicó la necesidad de más tiempo clínico y una mirada más centrada en el paciente: “Para valorar de verdad la calidad de vida, necesitamos más tiempo con los pacientes. Y entender que no todos son iguales: sus circunstancias son distintas y eso hay que tenerlo en cuenta”.

La acromegalia es una enfermedad causada por el exceso de la hormona del crecimiento, que provoca alteraciones físicas progresivas y complicaciones cardiovasculares, respiratorias y metabólicas.

“Aunque se la conoce sobre todo por los cambios físicos que provoca -como el crecimiento exagerado de manos, pies o facciones del rostro-, la acromegalia esconde una amenaza mucho más grave y silenciosa: el daño cardiovascular. Esta enfermedad, causada por el exceso de hormona de crecimiento, afecta a unas 60 personas por millón de habitantes, y sus consecuencias pueden ser letales si no se detecta y trata a tiempo”, señala el Dr. Antonio Picó especialista en neuroendocrinología del Hospital Universitario Dr. Balmis (Alicante), quien puso el foco en las complicaciones cardiovasculares, aspecto menos conocido pero fundamental.

“Las complicaciones cardiovasculares son la primera causa de muerte en las personas con acromegalia. A menudo, el diagnóstico llega tarde, cuando el daño al corazón ya está avanzado”, añadió.

Además, subrayó la importancia de adaptar el tratamiento a cada paciente desde el inicio: “Si no individualizamos el tratamiento, caemos en una técnica de ensayo-error. Probamos un fármaco, esperamos meses… y a veces no son cuatro, sino ocho o nueve. Hoy tenemos suficientes variables clínicas y bioquímicas para saber desde el inicio qué opción es la más adecuada”.

Más allá del control hormonal, Picó reivindicó un enfoque más humano: “Si tuviera que buscar las tres causas que más afectan su calidad de vida, diría: la distorsión corporal, el aislamiento social -o el temor a él- y las limitaciones por los dolores articulares que tienen. Por eso hay que dejar de tratar cifras y empezar a tratar lo que de verdad preocupa al paciente”.

“¿Qué le importa más al paciente? ¿Tener la hormona de crecimiento normal o no tener cefalea? Pues no tener cefalea. Eso es lo que mejora su calidad de vida. Nadie entra en consulta preguntando por su IGF-1 (un marcador bioquímico clave en la acromegalia). Lo que le pregunta y más interesa es por qué sigue con dolor de cabeza o por qué no puede moverse”, añadió.

El Dr. Picó también recordó la importancia de actuar cuanto antes: “No importa el cómo, importa el cuándo. Cuanto antes y mejor se controle, mejor. No hay alternativa a eso”.

En ese sentido, explicó que, “aunque en el pasado la mortalidad en acromegalia era hasta cuatro veces superior a la de la población general, hoy se ha reducido gracias a una mayor sensibilización y detección precoz, junto a nuevas opciones terapéuticas que permiten controlar la enfermedad incluso cuando la cirugía no es curativa”.

“Es una historia de gigantes. Porque muchos personajes históricos, atletas, incluso políticos, han tenido acromegalia. Y porque es una historia de lucha y de humanidad”, concluyó.

“En Recordati creemos que el objetivo de los tratamientos no puede ser solo clínico. Mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades minoritarias endocrinas debe estar en el centro de nuestras decisiones. EndoInnova representa precisamente eso: ciencia, sí, pero también compromiso con los pacientes”, afirmó Juan Vila, director general de Recordati en España, Portugal y Turquía.

El evento contó también con la participación de Iolanda Arbiol, directora de la Fundación Dr. Torrent-Farnell, quien intervino en representación de los pacientes. Arbiol destacó la importancia de avanzar hacia una atención más centrada en la persona, en la que no solo se valore el control hormonal, sino también el impacto real sobre el bienestar emocional, la autonomía y la funcionalidad en la vida cotidiana.