Aduhelm, la polémica terapia contra el alzhéimer aprobada en EE UU: ¿cómo funciona y cuándo llegaría a España?

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado el uso de Aduhelm, de Biogem, un nuevo medicamento para el tratamiento del alzhéimer. Se trata del primer tratamiento nuevo aprobado para la enfermedad degenerativa desde 2003 y la primera terapia dirigida a su fisiopatología fundamental. La decisión de la FDA no ha estado exenta de polémica, ya que varios miembros del comité asesor sostienen que no debió aprobarse porque no ha demostrado “evidencia sustancial de efectividad” y “hay muy pocas posibilidades de que esto aborde las necesidades de los pacientes”.

El medicamento se ha aprobado por vía acelerada, una regulación que puede usarse para un medicamento o tratamiento de una enfermedad grave o potencialmente mortal que brinda una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes”, según explica la FDA en el comunicado. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA compara el fármaco de Biogem con los tratamientos contra el cáncer que han sido aprobados por la vía acelerada, ya que “puede llevar las terapias a los pacientes más rápidamente y, al mismo tiempo, estimular más la investigación e innovación”.

El Aducanumab, comercializado como Aduhelm, es un anticuerpo dirigido a dirigido a la proteína beta amiloide, cuya acumulación en las neuronas es uno de los primeros indicios de alzhéimer. Su aprobación por vía acelerada se fundamenta en el efecto del fármaco en un aspecto impotante de la enfermedad, ya que recude la placa de beta amiloide.

¿Llegará a España?

Que Estados Unidos haya aprobado el uso de Aduhelm para tratar el alzhéimer no significa que vaya a llegar a España. Ningún medicamento puede comercializarse en nuestro país sin la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) o, en su defecto, de la Comisión Europea. Para conseguir la luz verde, el medicamento tiene que pasar por varias etapas de investigación para demostrar su calidad, eficacia y seguridad. Estas etapas de dividen en investigación básica, ensayo preclínicos y ensayos clínicos en humanos y animales. La AEMPS explica que el tiempo estimado para las etapas de investigación básica y los ensayos preclínicos es de unos seis años.

La etapa de investigación clínica se divide en tres fases para ver cómo cómo se comporta el medicamento en el organismo en función de la dosis administrada, comprobar si el tratamiento es eficaz, seguiridad, efectos secundarios y duración del tratamiento. Al visto bueno de las autoridades se le suma la supervisión por parte de comités éticos de investigación clínica que garantiza el respeto a los derechos y el bienestar de los participantes en los ensayos. En total, se estima que la aprobación de un medicamento necesita unos 10 años.

La enfermedad de Alzheimer es la causa más común de demencia y una de las principales fuentes de morbilidad y mortalidad en la población que envejece. Se trata de un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye poco a poco la memoria, las habilidades de pensamiento y la capacidad de los pacientes para realizar tareas sencillas. Por el momento se desconocen las causas específicas que provocan la enfermedad.