Dos nuevos fármacos han demostrado en ensayos clínicos internacionales que enlentecen la progresión de la enfermedad de Alzheimer (EA). Sin embargo,

a diferencia de lo ocurrido en otros países, en Europa su aprobación se ha visto sometida a un proceso regulatorio parecido a un complejo laberinto. Una situación que no aporta claridad en un contexto de conocimiento incipiente y escasa concienciación sobre la EA, en una sociedad que la asume como una demencia avanzada irreversible, ligada al envejecimiento, sin opciones terapéuticas.

En noviembre de 2024, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europa de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de lecanemab con una indicación restringida (a diferencia de otros países): tratamiento para adultos con deterioro cognitivo leve o demencia leve causada por la enfermedad de Alzheimer, en personas que tienen solo una copia o ninguna de ApoE4, una forma específica del gen que codifica la proteína apolipoproteína E. Esta recomendación derivó finalmente en la aprobación de la Comisión Europea (CE) en el pasado abril, tras un proceso de revisión de más de dos años que incluyó múltiples rondas de evaluación, rechazos y apelaciones formales.

El segundo de los fármacos, donanemab (otro anticuerpo monoclonal contra el amiloide) ha sido aprobado en varios países del mundo, entre ellos, Estados Unidos, Reino Unido, Japón, China, Brasil y Australia, con las correspondientes revisiones regulatorias de las agencias de estos países. Sin embargo, la EMA ha planteado un proceso regulatorio que de momento ha dado como resultado una opinión no favorable del CHMP, sin que los profesionales sanitarios que nos dedicamos al cuidado de estos pacientes compartamos los motivos de esta negativa.

La negativa de la CHMP no solo expresa una inconsistencia con la aprobación de otra alternativa de su misma clase terapéutica, va en dirección contraria al análisis realizado por las agencias reguladoras de los países en los que sí ha sido aprobado.

No olvidemos que estos fármacos son los primeros con la capacidad de enlentecer la progresión de la enfermedad, lo que convierte a estos tratamientos dirigidos a aclarar la placa amiloide en el cerebro en las primeras terapias modificadores de la enfermedad.

Como expertos en Alzheimer, entendemos, en línea con otros expertos que se han pronunciado a nivel internacional («The Lancet»), que la evidencia científica aportada en los ensayos clínicos ha de ser tenida en cuenta. Los especialistas y los pacientes deben tener clara la postura de la EMA respecto a la no aprobación de una segunda alternativa frente a esta enfermedad, con resultados comparables. Una apuesta por un tratamiento frente a otro, que, más allá de limitar el acceso a las herramientas terapéuticas, lanza un mensaje confuso para los pacientes a los que se les niegan nuevas alternativas de las que sí disponen otros ciudadanos en otras partes del mundo.

Creemos que, tras décadas de investigación, estamos ante un hito histórico en la terapéutica del Alzheimer, del que gran parte del mundo empieza a beneficiarse, mientras los pacientes europeos pierden la oportunidad de tratarse antes de que la enfermedad progrese a fases intratables.

Doctor Alberto Lleó es director del Servicio de Neurología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau.

Juan Fortea es director de la Unidad de Memoria del Servicio de Neurología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau.

Doctora Mercè Boada es directora médica de la Fundació ACE, Barcelona Alzheimer Treatment & Research Center.