Dos personas con epilepsia grave 'curadas' por primera vez con células madre: "Los ataques han parado"

En todo lo que tiene que ver con epilepsia, conviene hablar con cifras. En España, se calcula que unas 300.000 personas tienen este trastorno neurológico crónico. De ellas, alrededor de un tercio padece lo que se conoce como epilepsia refractaria, es decir, que no responde a ningún tipo de fármacos. En estos casos, los "ataques" continúan y las convulsiones no pueden controlarse con medicación. En ocasiones, la frecuencia de estas crisis puede variar desde menos de una al año hasta varias al día. Mejorar la calidad de vida de las personas que no responden al tratamiento ha sido el objetivo de expertos y estudios científicos desde hace años. Y, ahora, se publican los primeros resultados de un ensayo clínico que ha utilizado inyecciones de células madre embrionarias para "curar" dos casos de epilepsia grave.

Los avances iniciales, presentados en la reunión anual de la Sociedad Internacional de Investigación con Células Madre celebrada en Boston la semana pasada, se consideran muy alentadores. Los primeros dos pacientes con epilepsia que recibieron la terapia experimental con células madre experimentaron una reducción casi completa de las crisis, incluso un año después del tratamiento. Ambos sujetos estaban gravemente afectados por epilepsia y los tratamientos farmacológicos no habían funcionado.

El primer paciente, tratado en la Universidad Médica del Estado de Nueva York (Estados Unidos), padecía epilepsia desde hacía siete años. En los seis meses anteriores al ensayo, sufría una media de 32 crisis al mes. El segundo individuo, tratado en la Universidad de Ciencia y Medicina de Oregón, tenía un historial de crisis de nueve años y sufría unos 14 ataques al mes, en los seis meses anteriores a recibir la inyección celular.

Existen casos en los que los pacientes con epilepsia no responden a la medicación puede recurrirse a la cirugía si las crisis se concentran en una zona concreta del cerebro. Sin embargo, la extirpación de tejido cerebral conlleva el riesgo de sufrir déficits cognitivos irreversibles, por lo que la necesidad de tratamientos alternativos no destructivos es "enorme", según los autores del trabajo. En este caso, los dos pacientes eran candidatos a someterse a un tratamiento quirúrgico antes de entrar en el ensayo.

"En lugar de ello, eligieron valientemente ser los primeros en recibir la terapia celular NRTX-1001", afirmó Cory Nicholas, director general de Neurona Therapeutics, la empresa biotecnológica de San Francisco que ha desarrollado la terapia. Esta consiste en una única inyección cerebral en el punto focal que provoca los ataques. La dosis contienen una alta concentración de neuronas cultivadas en laboratorio a partir de células madre embrionarias humanas.

Las células madre embrionarias provienen de una estructura que se forma a los pocos días de haberse fecundado el óvulo por el espermatozoide. Estas células pueden dar origen a toda clase de células del cuerpo. En el caso de este ensayo, se diseñaron neuronas con la capacidad de inhibir la actividad eléctrica, ya que la epilepsia se produce cuando falla el equilibrio en el cerebro entre las neuronas excitadoras, que emiten señales, y las inhibidoras, que amortiguan esta actividad.

Es la primera vez que esta terapia para la epilepsia se prueba en humanos

Investigaciones previas en animales habían descubierto que las neuronas inyectadas eran capaces de integrarse en los circuitos cerebrales existentes y producir una supresión duradera de los ataques. Esta es la primera vez que se prueba en humanos, y con éxito rotundo. Tras la terapia celular, el primer paciente experimentó una reducción de más del 95% en las crisis mensuales y no volvió a tener crisis más allá del séptimo mes del periodo de seguimiento. El paciente también mejoró su memoria en las pruebas cognitivas. El segundo paciente tuvo una reducción de más del 90% de las crisis mensuales.

"Ambos pacientes entraron en el ensayo clínico con una actividad convulsiva significativa, alteraciones cognitivas y una calidad de vida subóptima", apuntó Nicholas. "Hoy podemos afirmar que los ataques han parado", añadió, "y aunque nuestra investigación clínica está en curso en otros pacientes, es gratificante ver que los dos primeros pacientes han conseguido aliviar las crisis sin sufrir más deterioro cognitivo hasta la fecha. Esperamos que estas mejoras continúen en el ensayo en curso", avanzó.

El profesor Peter Oliver, jefe de biología del laboratorio Acelerador de Terapias con Ácidos Nucleicos del Consejo de Investigación Médica de Oxford, que no participó en la investigación, declaró: "Estos nuevos datos de los primeros ensayos clínicos sugieren que la administración de estas neuronas inhibidoras puede reducir significativamente el número de crisis en dos pacientes con epilepsia focal. Este tipo de terapia celular tiene un potencial significativo como alternativa a las intervenciones quirúrgicas en este tipo de epilepsia y para los que no responden a la medicación".

Maxine Smeaton, directora ejecutiva de Epilepsy Research UK, declaró a The Guardian: "Para el 30% de las personas con epilepsia cuyas crisis no están controladas, necesitamos urgentemente tratamientos nuevos e innovadores. Los avances en medicina personalizada, como la investigación sobre células madre y terapia génica, ofrecen muchas esperanzas. Sin embargo, la investigación sobre la epilepsia está crónicamente infradotada [en Reino Unido]".

• Golpe histórico al cáncer: un ingenioso implante lleva la quimioterapia al cerebro y se disuelve sin dejar rastro