Misterio de la ciencia
Enigma médico: tres hombres superan de forma espontánea una enfermedad irreversible
Un estudio revela por primera vez en la historia que tres pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina se han curado por sí solos y abre la puerta a desarrollar un tratamiento
La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés) es una enfermedad devastadora que afecta al corazón de tres de cada 10.000 personas en España. La mitad de los pacientes fallecen a los cuatro años posteriores al diagnóstico.
Un tratamiento precoz pueden ralentizar la progresión de la enfermedad y aliviar los síntomas. Sin embargo, aún no se ha encontrado ninguna terapia que pueda revertir la enfermedad. Ahora, una investigación publicada en la revista The New England Journal of Medicine ha abierto la puerta a nuevos tratamientos. Los investigadores dirigidos por científicos del University College de Londres han comunicado, por primera vez en la historia, la recuperación espontánea de 3 pacientes con ATTR-CM.
El estudio arrancó cuando un hombre de 68 años notificó una mejoría de sus síntomas. Esto llevó a los investigadores a revisar los historiales de 1.663 pacientes diagnosticados de ATTR-CM. Identificaron dos casos más. Los tres pacientes eran hombres mayores no emparentados. El paciente 2 tenía 82 años y el paciente 3, 76. Todos presentaban insuficiencia cardíaca de clase 2 con síntomas desde hacía más de seis meses. Al tercer paciente incluso se le había colocado un marcapasos recientemente. Pero los signos fueron desapareciendo por sí solos.
Durante el seguimiento, los tres informaron mejoras, a pesar de no haber recibido ningún tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad. Las investigaciones, que incluían análisis de sangre, varias técnicas de imagen como ecocardiografía (un tipo de ecografía), resonancia magnética cardiaca (RMC) y gammagrafía (una gammagrafía ósea de medicina nuclear), confirmaron que el amiloide había desaparecido casi por completo y que la función cardiaca había vuelto a ser casi normal.
¿Por qué mejoraron los pacientes?
"Curado es obviamente una palabra 'grande', pero la enfermedad se ha revertido y apenas quedan síntomas", explica el profesor Julian Gillmore, autor principal, División de Medicina de la UCL, jefe del Centro de Amiloidosis de la UCL. Él y sus colegas sugieren que la mejoría podría deberse a una respuesta inmunitaria.
En los tres hombres encontraron anticuerpos dirigidos específicamente contra los depósitos de amiloide que no se encontraron en otros pacientes cuya enfermedad evolucionó con normalidad. Además, a través de la biopsia del músculo cardiaco de uno de los pacientes se halló una respuesta inflamatoria atípica alrededor de los depósitos de amiloide que tampoco se encontró en las biopsias de los 286 pacientes con progresión típica de la enfermedad.
"Esta comunicación de la revista New England representa el Santo Grial del tratamiento de la amiloidosis: la prueba de concepto de que la tan esperada cura de la amiloidosis cardiaca no es sólo una especulación, sino que es alcanzable y se da en la naturaleza", apunta el Dr. Richard Wright, cardiólogo del Providence Saint John's Health Center de Santa Mónica (California), que no participó en el estudio, a Medical News Today.
"Estudios anteriores de tratamiento con anticuerpos confirmaron que los depósitos amiloides podían eliminarse de las vísceras abdominales, pero ésta es la primera prueba firme de que los depósitos cardiacos de transtiretina son susceptibles de eliminación aprovechando la forma intrínseca del organismo de deshacerse de invasores no deseados", declara.
Anticuerpos como tratamiento la amiloidosis
Los investigadores sugieren que, si se pueden aprovechar estos anticuerpos, podrían combinarse con las nuevas terapias que se están probando y que suprimen la producción de la proteína TTR. De este modo, los médicos podrían eliminar el amiloide y evitar que se siga depositando.
El Dr. Wright se mostró entusiasmado con el potencial de estos hallazgos: "Se trata de una observación asombrosa que debería poder reproducirse con anticuerpos fabricados o mediante la 'inmunización' de pacientes con amiloidosis contra su propia proteína amiloide".
Por su parte, el profesor Julian Gillmore se mostró más comedido: "No se ha demostrado de forma concluyente si estos anticuerpos causaron la recuperación de los pacientes. Sin embargo, nuestros datos indican que es muy probable y que existe la posibilidad de recrear tales anticuerpos en un laboratorio y utilizarlos como terapia".
"Siempre que esto pueda llevarse a cabo de forma segura, por ejemplo, sin inducir una inflamación cardiaca grave, dicho tratamiento podría eliminar todos los depósitos de amiloide y 'curar' la amiloidosis, quizá durante un largo periodo de tiempo. Dado que el amiloide tarda años en depositarse, es posible que este tipo de terapia inmunológica sólo deba utilizarse una vez en un paciente concreto", concluye.
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