Una pastilla para la artritis reumatoide podría ser el primer comprimido que frena la diabetes tipo 1

La diabetes tipo 1 ocurre con mayor frecuencia en los niños y adultos jóvenes, aunque puede aparecer a cualquier edad. No hay, hasta la fecha, ningún tratamiento capaz de detener la progresión de esta enfermedad autoinmune, en la que el propio sistema ataca por error y mata las células del páncreas que producen insulina. Además, su cifra aumenta cada vez más. Este año, el primer estudio hecho en España detectó la misma tendencia que en otros países: los diagnósticos en menores fueron en 2021 hasta un 60% más de los esperados.

Es por ello que se trata de uno de los principales retos sanitarios a nivel mundial. Según expertos españoles, menos del 20% de los adolescentes logran controlar su enfermedad, lo que aumenta el riesgo de serias complicaciones, incluidos daños renales, oculares y del corazón.

Ahora, investigadores del Instituto de Investigación Médica St Vincent (IVS) de Melbourne, Australia, han demostrado que un fármaco comúnmente recetado para la artritis reumatoide puede suprimir la progresión de la diabetes de tipo 1. Un hallazgo histórico que podría cambiar la vida de miles de millones de personas.

Se trata del primer ensayo mundial en humanos que ha demostrado que un fármaco denominado baricitinib puede preservar de forma segura y eficaz la producción de insulina propia del organismo y suprimir la progresión de la diabetes de tipo 1 en personas que iniciaron el tratamiento en los 100 días siguientes al diagnóstico.   

"Cuando se diagnostica por primera vez la diabetes de tipo 1, todavía existe un número considerable de células productoras de insulina. Queríamos ver si podíamos evitar que el sistema inmunitario siguiera destruyendo estas células. Hemos demostrado que baricitinib es seguro y eficaz para ralentizar la progresión de la diabetes de tipo 1 en personas a las que se les ha diagnosticado recientemente", afirmó el profesor Thomas Kay, del IVS.

Esta investigación pionera, publicada hoy en el New England Journal of Medicine, promete ser el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la diabetes de tipo 1 que puede administrarse en forma de comprimido. "Para nosotros es tremendamente emocionante ser el primer grupo del mundo que prueba la eficacia del baricitinib como posible tratamiento de la diabetes de tipo 1", afirmó el profesor Kay. 

"Hasta ahora, los diabéticos de tipo 1 dependían de la insulina inyectable o de la bomba de infusión. Nuestro ensayo demostró que, si se iniciaba con suficiente antelación tras el diagnóstico, y mientras los participantes seguían con la medicación, se mantenía su producción de insulina", añade. Las personas con diabetes tipo 1 del ensayo a las que se administró el fármaco "necesitaron mucha menos insulina para el tratamiento".

El tratamiento de esta enfermedad autoinmune crónica cambia por completo la rutina de los diagnosticados y de sus familias, ya que requiere una meticulosa monitorización de la glucosa y la administración de insulina día y noche para mantenerse con vida. Hasta el descubrimiento de la insulina hace más de 100 años, la diabetes tipo 1 era una enfermedad mortal.

A pesar del papel salvador de la insulina, la terapia en sí es potencialmente peligrosa si se administra demasiada o muy poca, y la enfermedad sigue presentando complicaciones a largo plazo, como infarto de miocardio y accidente cerebrovascular, problemas de visión, enfermedades renales y lesiones nerviosas.  

"Somos muy optimistas en cuanto a la disponibilidad clínica de este tratamiento. Supondría un gran cambio en el tratamiento de la diabetes de tipo 1 y creemos que es prometedor como mejora fundamental de la capacidad de control de esta enfermedad", declara la profesora Helen Thomas, responsable preclínica del ensayo. 

Por término medio, sacar un nuevo medicamento al mercado cuesta entre 2.000 y 3.000 millones de dólares y lleva más de 13 años de intensos estudios y ensayos clínicos. Muchos fármacos caen en uno u otro de los obstáculos que se les ponen por delante: tienen efectos secundarios no deseados, son tóxicos o los pacientes no muestran los beneficios que se han observado en modelos animales de enfermedad. Debido a la gran inversión de tiempo, dinero y recursos que supone llevar un fármaco a la clínica, los investigadores rastrean cada vez más el botiquín de medicamentos aprobados para identificar los que podrían funcionar para una indicación diferente.

Cómo funciona baricitinib para la diabetes tipo 1

El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en humanos del fármaco baricitinib monitorizó la glucemia y la producción de insulina de 91 participantes a lo largo de un año. De ellos, 60 recibieron baricitinib y 31 un placebo. Todos los participantes tenían edades comprendidas entre los 10 y los 30 años y empezaron el ensayo a los 100 días de habérseles diagnosticado diabetes de tipo 1. Los participantes siguieron con la insulina prescrita durante todo el estudio.

El baricitinib bloquea una enzima que normalmente ayuda a transmitir señales que regulan el sistema inmunitario y la inflamación. Por eso se prescribe actualmente para el tratamiento de la artritis reumatoide, que es otra enfermedad autoinmune. Se cree que el fármaco también amortigua la respuesta inmunitaria contra las células productoras de insulina en personas con diabetes de tipo 1 recién diagnosticada, retrasando así la aparición de los síntomas de la enfermedad, mejorando el control de la glucosa y reduciendo los posibles efectos perjudiciales a largo plazo.  Cuando se incluye el fármaco, las células inmunitarias quedan inhabilitadas y son incapaces de matar a las células productoras de insulina.